شاید ژن‌درمانی سرطان را ریشه‌کن کند
به گزارش سیناپرس اردبیل، در یک کارآزمایی، محققان این فناوری را روی 16 بیمار آزمایش کردند، و در حالی که در شکل کنونی آن فقط به میزان خفیفی کارآمد بود، این درمان بی‌خطر بود و راه را برای درمان‌های شخصی سرطان در آینده هموار کرد.این تحقیق که توسط یکی از نویسندگان مطالعه به عنوان پیچیده ترین درمانی که تا به حال در کلینیک انجام شده است توصیف شده است،
برای اولین بار چندین فناوری پیشرفته مختلف را گرد هم آورده است. این فرآیند با گرفتن نمونه خون و تومور از هر بیمار آغاز شد و هدف آن بررسی جهش‌های DNA منحصر به فرد تومور بود.
هنگامی که جهش‌های سرطانی جدا شدند، محققان از الگوریتم‌های جدیدی برای بررسی اینکه کدام جهش‌های خاص احتمالاً پاسخ‌های مؤثر سلول‌های T ایمنی را تحریک می‌کنند، استفاده کردند. سپس هر بیمار نمونه‌های خون بیشتری تهیه کرد که از آن سلول‌های T ایمنی برای یافتن سلول‌های خاص با گیرنده‌هایی که به بهترین شکل هدف جهش سرطان مورد نظر را هدف قرار می‌دهند، مورد مطالعه قرار گرفتند.
در فرآیندی که به طور متوسط حداقل شش ماه کار آزمایشگاهی پیچیده طول کشید، محققان سه گیرنده سلول T مخصوص سرطان را برای هر بیمار شناسایی کردند. سپس محققان با استفاده از فناوری ویرایش ژن CRISPR دسته‌ای از سلول‌های T موجود هر بیمار را برای حمل آن گیرنده‌های خاص مهندسی کردند.
شانزده بیمار برای این کارآزمایی ایمنی فاز 1 اولیه انتخاب شدند. فقط دو بیمار عوارض جانبی ناشی از تزریق بعدی سلول‌های T ویرایش‌شده توسط CRISPR را تجربه کردند و هر دو مورد بدون مشکل عمده مدیریت شدند.
این کارآزمایی در درجه اول به عنوان یک تمرین افزایش دوز برای ارزیابی ایمنی درمان طراحی شد. با این وجود، محققان خاطرنشان کردند که پنج نفر از 16 شرکت کننده کاهش رشد تومور را نشان دادند. آنتونی ریباس، یکی از نویسندگان این مطالعه، در گفتگو با نیچر گفت که دوزهای مورد استفاده در این کارآزمایی بسیار کم بود، بنابراین او معتقد است که با بهینه‌سازی فناوری، اثربخشی در آینده بهبود خواهد یافت.
این مطالعه امکان جداسازی و شبیه‌سازی گیرنده‌های سلول‌های ایمنی متعدد را با شناسایی جهش در سلول‌های سرطانی، حذف همزمان گیرنده ایمنی درون‌زا و حذف گیرنده ایمنی تغییر مسیر با استفاده از ویرایش ژنوم دقیق تک مرحله‌ای و غیر ویروسی نشان می‌دهد.آسترو کلامپاتسا، از موسسه تحقیقات سرطان در لندن، رویکرد ارائه شده در این تحقیق را پیچیده و تشویق کننده می نامد. اما Klampatsa یک مانع مهم در برابر این نوع درمان پیچیده شخصی را نشان می دهد.
کلامپاتسا گفت: «زمان، کار و هزینه درگیر در فرآیندهای مورد نیاز برای توسعه این درمان بسیار زیاد و پرخطر است. جالب است که ببینیم آیا این درمان در یک کارآزمایی بزرگتر مورد استفاده قرار خواهد گرفت، جایی که اثربخشی و همچنین پروتکل های تجربی را می توان بیشتر آزمایش کرد».
تحقیقات قبلی سلول های ایمنی را با تغییرات عمومی که برای بهبود توانایی آنها در هدف قرار دادن تومورها طراحی شده بود، ویرایش کرد.این مطالعه جدید این کار را در جهت شخصی‌تر انجام می‌دهد و نشان می‌دهد که چگونه سلول‌های T را می‌توان برای درمان سرطان خاص بیمار مهندسی کرد. اما با توجه به اینکه درمان با سلول T سفارشی هر بیمار تقریباً شش ماه طول کشید تا تولید شود، کار زیادی باید انجام شود تا این درمان به یک درمان مقیاس‌پذیر تبدیل شود.
استفانی ماندل، مدیر ارشد علمی PACT Pharma، شرکتی که روی توسعه این درمان کار می کند، مطمئن است که این فرآیند می تواند کارآمدتر شود. ماندل در صحبت با تایم گفت همچنین یک راه میانی بالقوه وجود دارد که در آن برخی از اهداف گیرنده سلول T که معمولاً بین سرطان‌های مختلف مشترک است، می‌تواند منجر به یک درمان نیمه سفارشی شود که به‌طور خاص برای سفارش هر بیمار ساخته نشده است.
این مطالعه در مجله Nature منتشر شده است.
منبع: new atlas
مترجم: مهناز علیرضایی
