تأثیر مثبت ژن درمانی در مقابله با فیبروز کیستیک

فیبروز کیستیک (cystic fibrosis) شایع‌ترین بیماری ارثی کشنده در جهان محسوب می‌شود که سالانه 90 هزار نفر در جهان را درگیر می‌کند. ریه بیماران با مخاط چسبنده ضخیم پر می‌شود که آنها را مستعد ابتلا به عفونت‌های مکرر ریه  می‌کند و درنهایت منجر به از بین رفتن ریه‌ها می‌شود.

در روش جدید که با فناوری شرکت امپریال اینوویشن (IVOL.L) توسعه یافته است، ژن معیوب مسئول بروز این بیماری ارثی با یک کپی سالم از ژن سلول‌های ریه جایگزین می‌شود.  

در این مطالعه 136 بیمار بالای 12 سال مبتلا به فیبروز کیستیک بصورت ماهانه تحت ژن درمانی یا مصرف دارونما قرار گرفتند. بیماران از طریق استنشاق مولکول‌های دی‌ان‌ای پیچیده شده در گویچه‌های چربی یا لیپوزوم‌ها که ژن را بداخل سلول‌ها در پوشش ریه انتقال می‌دهند، تحت درمان قرار گرفتند.

به گفته اریک آلتون، سرپرست تیم تحقیقاتی کالج سلطنتی لندن، بیمارانی که تحت ژن درمانی قرار گرفتند، با بهبود متوسط عملکرد ریه در مقابل دریافت کنندگان دارونما مواجه شدند که برای نخستین‌بار، تأثیرات معنادار تکرار ژن درمانی بر فیبروز کیستیک را نشان می‌دهد.

نتایج مرحله نخست آزمایش بالینی ژن درمانی بسیار دلگرم‌کننده بود، اما بدلیل پاسخ متوسط و متغیر این روش بر روی بیماران مختلف، هنوز نمی‌توان از آن بعنوان یک روش درمانی موثر استفاده کرد؛ این امید وجود دارد که روش ژن درمانی جدید برای مقابله با فیبروز کیستیک تا سال 2020 کاربردی شود.

نتایج این مطالعه در مجله The Lancet Respiratory Medicine منتشر شد.

No tags for this post.