درمان اختلال نادر استخوانی در کارآزمایی بالینی جدید

به گزارش سیناپرس همدان، یک کارآزمایی بالینی در مؤسسه ملی بهداشت آمریکا نشان داد که یک دارو، دنوزوماب، به طور قابل توجهی باعث کاهش گردش غیرطبیعی استخوان در بزرگسالان مبتلا به دیسپلازی فیبری شد، یک بیماری نادر که با استخوان‌های ضعیف و بدشکل مشخص می‌شود. چرخش استخوان، فرآیندی که در آن استخوان قدیمی به طور مداوم با استخوان جدید جایگزین می شود، که این عمل به طور غیرعادی در دیسپلازی فیبری تسریع می شود و به ناهنجاری های استخوانی منجر می شود.

مطالعه روی هشت شرکت کننده توسط محققان موسسه ملی تحقیقات دندانپزشکی و جمجمه و صورت (NIDCR) و مرکز بالینی NIH انجام شد. نتایج نشان داد که دنوزوماب ممکن است کیفیت زندگی بیماران را با ایجاد استخوان‌سازی سالم بهبود بخشد. این یافته ها به عنوان یک گزارش مکاتبه ای در مجله پزشکی نیوانگلند منتشر شد.

دیسپلازی فیبری از جهش های ژنی ناشی می شود که باعث می شود بافت اسکار مانند (فیبری) جایگزین استخوان سالم به جا مانده از اوایل کودکی شود. این ضایعات فیبری که با چرخش سریع استخوان مشخص می شوند، استخوان ها را ضعیف می کنند و منجر به بدشکلی استخوان، شکستگی، ناتوانی های جسمی و درد می شوند. در برخی موارد، ضایعات می توانند به اندام ها و اعصاب فشار وارد کنند و عملکردهایی مانند بینایی و تنفس را مختل کنند.

آلیسون بویس، نویسنده ارشد، محقق بالینی در NIDCR، گفت: جراحی هنوز درمان استاندارد برای شکستگی ها و بدشکلی های ناشی از دیسپلازی فیبری است. دنوزوماب اولین دارویی است که به نظر می رسد بر نحوه رفتار ضایعات دیسپلازی فیبری تأثیر می گذارد و نتایج به جا مانده از بیماری در بیماران را بهبود می بخشد.

دنوزوماب دارویی است که مجوز سازمان غذا و داروی ایالات متحده برای درمان مشکلات استخوانی ناشی از پوکی استخوان و سرطان را دارد. پروتئینی به نام RANKL (receptor activator of nuclear factor kappa-Β ligand) را مسدود می‌کند که در بیماران مبتلا به دیسپلازی فیبری افزایش می‌یابد و تصور می‌شود که گردش استخوان را تقویت می‌کند.

در مرحله 2 کارآزمایی بالینی، هشت زن، دوزهای بالای دنوزوماب را طی شش ماه دریافت کردند. در پایان دوره درمان، بیوپسی استخوان و اسکن بیماران کاهش قابل توجهی در برگشتگی استخوان در داخل ضایعات نشان داد. پروتئین های موجود در خون مرتبط با چرخش استخوان نیز به سطح طبیعی کاهش یافت. این نتایج نشان داد که درمان باعث بهبود کیفیت و استحکام استخوان های بیماران می شود.

بیماران همچنین هنگام مصرف دنوزوماب به کاهش عوارض اشاره کردند. یک بیمار با ضایعات در دنده ها افزایش عملکرد ریه را گزارش کرد. یکی دیگر از شرکت‌کنندگان مبتلا به دیسپلازی فیبری در جمجمه، بهبود بینایی را تجربه کرد.

دکتر رنا دسوزا، مدیر NIDCR، گفت: این کارآزمایی نقطه اوج 25 سال تحقیقات بالینی در NIDCR برای درک مکانیسم‌های زمینه‌ای دیسپلازی فیبری و شناسایی درمان‌های امیدوارکننده است.

در حالی که دنوزوماب امیدبخش بود، گردش غیرطبیعی استخوان برای همه بیماران به جز یکی از بیماران پس از قطع مصرف دارو بازگشت. در چهار بیمار، گردش استخوان از سطح قبل از درمان فراتر رفت. دکتر بویس خاطرنشان کرد که برای پزشکان بسیار مهم است که این خطرات را هنگام درمان بیماران در نظر بگیرند.

برای تعیین اینکه آیا مداخله قبلی با دنوزوماب می تواند از ایجاد ضایعات به طور کلی جلوگیری کند، دکتر بویس و تیمش اکنون در حال آزمایش این دارو در یک کارآزمایی بالینی جدید برای کودکان مبتلا به دیسپلازی فیبری هستند.

این مطالعه در New England Journal of Medicine منتشر شد.

مترجم: سید سپهر ارومیهء