درمان بیماری های ژنتیکی با روش های ژن درمانی نوین

به گزارش سینا پرس فارس، دکتر علی زارعی عضو گروه پژوهشی ژنتیک جهاد دانشگاهی گفت:  در سال های اخیر پیشرفت هایی که در حوزه ژن درمانی رخ داده، آن را یک ابزار قدرتمند برای انتقال ژن حاوی محصول عملکردی ساخته، به طوری که ژنی که کارکرد آن دچار اختلال شده است، از طریق حامل ژن (وکتور) به فرد بیمار تزریق می شود، و ژن معیوب مجددا عملکرد خود را به دست می آورد و در همین راستا گروه پژوهشی ژنتیک انسانی جهاد دانشگاهی سعی بر تحقیق و پژوهش در این راستا دارد.

دکتر زارعی در گفت و گو با سینا پرس افزود: بیماری گانگلیوزیدوسیس یک بیماری نقص آنزیمی می باشد که با تجمع مواد سوبسترای این انزیم- که GM1 گانگلوزید نام دارد همراه می باشد.  GM1 گانگلیوزید برای عملکرد طبیعی مغز ضروری می باشد و تجمع آن به حد سمی منجر به آسیب نورون ها می شود و در حال حاضر به جهت اهمیت موضوع مطالعه انتقال ژن توسط وکتورهای AAV9 در حال انجام می باشد و تخمین زده می شود که مطالعه فازهای ۱ و ۲ تا آپریل سال ۲۰۲۴ ادامه خواهد داشت. 
دکتر زارعی عنوان کرد: توالی هایCRISPR در حقیقت یکسری توالی های ژنی هستند که به باکتری امکان دفاع در برابر ویروس ها و عوامل بیماری زا را می دهند. محققان از توانایی های بالایی که این توالی های CRISPR در ایجاد تغییر در ژن های موجودات دیگر از جمله انسان برای مقاصد درمانی دارند را مطرح کردند. به دلیل اینکه بیماری های مونوژنیک بیماری های غیر قابل درمانی هستند و عملا پزشک های متخصص، هیچ درمانی برای این بیماری ها ندارند و اغلب درمان آن از نوع سیمپتوماتیک می باشد و متخصصین تنها قادرند که علائم بیماری را کاهش دهند، این امر باعث شده است محققان حوزه ژنتیک به جستجوی راه های درمانی نوین از جمله روش CRISPR سوق داد و با قرار دادن توالی CRISPR و Cas در یک وکتور یا حامل ژن و سپس انتقال آن وکتور به رده های سلولی و حیوانات ازمایشگاهی، کارایی این روش مورد بررسی قرار دهند.

شایان ذکر است برخی از بیماری های ژنتیکی، بیماری های غیرقابل درمانی هستند که بعضا وضعیت های معلولیتی به همراه دارد و منجر به آسیب پیشرونده و یا مرگ سلول های عصبی می شوند. این قبیل بیماری ها با مشکلات حرکتی (ataxia)، معلولیت های ذهنی همراه می باشند و توانایی فرد برای حرکت و صحبت کردن و نفس کشیدن را تحت تاثیر قرار می دهد. 
گفتنی است در جهت درمان این گونه بیماری ها، با وارد کردن ژن سالم در وکتور ویروسی و ساخت ویروس غیر بیماری زا که عمدتا بر پایه ویروس های مرتبط با آدنو ویروس هستند، نسخه عملکردی ژن معیوب وارد بدن بیمار می شود. چالش هایی که این روش ژن درمانی پیش رو دارد برانگیختن پاسخ ایمنی میزبان می باشد.

گزارش: امیرمحمد مظفری