راهی برای درمان افراد مبتلا به بیماری پروانه ای
به گزارش سیناپرس، بیماری پروانه ای یک بیماری ارثی است که باعث می شود پوست آنقدر شکننده باشد که با کوچکترین تماسی مانند بال های پروانه پاره شود. در حالی که برخی از اشکال خفیف این بیماری با افزایش سن بهبود می یابند، هیچ درمانی برای موارد شدید آن وجود ندارد که در نهایت می تواند کشنده باشد.
درمان با سلول های بنیادی برای برخی مؤثر بوده است، اما این روش تهاجمی نیاز به پیوند پوست داشته که گران قیمت بوده و نیاز به بیهوشی و بستری شدن در بیمارستان دارد.
محققان دانشگاه استنفورد اکنون به یک درمان ارزان تر و آسان تر دست یافته اند که می تواند برای بسیاری از افراد مبتلا به این بیماری یک خبر بسیار خوب محسوب شود. به گزارش سیناپرس، این ژل موضعی را می توان در زمان پانسمان زخم استفاده کرد و حاوی یک ژن درمانی است که مستقیماً روی پوست پخش می شود. این درمان با جایگزینی ژن کد کننده کلاژن VII (C7) عمل می کند که پروتئینی است که در افراد مبتلا به بیماری پروانه ای وجود ندارد.
این کلاژن خاص ساختار بنیادی پوست انسان را محکم کرده و درم و اپیدرم را در کنار هم نگه می دارد. این بیماران به جای پیوند پوست، درمان با ژل فیبروبلاست های اصلاح شده ژنتیکی را انجام می دهند. محققان در این ژل جادویی از ویروس تبخال با استفاده از مهندسی ژنتیکی به گونه ای که ویروس نتواند تکثیر شود، برای حمل دو نوع ژنتیکی که کد C7 را در پوست دارند، استفاده کردند. آزمایش های بالینی نشان داد که درمان موضعی یکپارچگی پوست و C7 را تقویت می کند.
پژوهشگران اعلام کردند: در مجموع، ما در اینجا یک ژن درمانی جدید، آسان و در دسترس را نشان می دهیم که می تواند بیماری ژنتیکی را از طریق استفاده مکرر مستقیماً روی زخم های پوستی بیمار معکوس کند.به گزارش سیناپرس، در صورت استفاده زودهنگام از این ژل در زخم ها، پارگی و زخم بیشتر پوست متوقف شده و در نتیجه خطر ابتلا به سرطان پوست کاهش یافته و عمر بیماران طولانی تر می شود.
در ادامه آزمایش های بالینی، پس از سه ماه و سه نوبت استفاده، تمام زخم هایی که ژل دریافت کرده بودند، بهبود یافته و بسته شده بودند. تنها دو زخم در کارآزمایی پس از سه ماه استفاده از ژل به طور کامل بهبود نیافت.
پیتر مارینکوویچ (Peter Marinkovich) متخصص پوست و یکی از محققان این پروژه از دانشگاه استنفورد می گوید: زخم‌ها به سرعت بهبود یافته اما مهم تر از آن، بسته می مانند. این درمان پوست را تقویت می کند و چرخه دردناک و مخرب باز و بسته شدن زخم را که بیماران مبتلا به اپیدرمولیز بولوزا تجربه می کنند، می شکند.
به گزارش سیناپرس، از مجموع ۳۱ بیمار شرکت کننده در این کارآزمایی، ۶۷ درصد از زخم های درمان شده با ژل به مدت شش ماه بهبودی کامل نشان دادند. در همان بازه زمانی، دارونما تنها ۲۲ درصد از زخم ها را التیام بخشید. مارینکوویچ در انتها می گوید: ما هیچ مشکلی با تجویز مکرر ژل ندیدیم و بیماران و خانواده هایشان از نتایج بسیار راضی بودند.
شرح کامل این مطالعه و یافته های حاصل از آن در آخرین شماره مجله تخصصی Nature Medicine منتشر شده و در دسترس علاقه مندان قرار دارد.
مترجم: سامیه خسروی زاده
No tags for this post.
