معکوس کردن MS از طریق ژن درمانی و دارو
حدود 2.3 میلیون نفر در جهان مبتلا به بیماری MS هستند و این بیماری، شایع ترین بیماری نورولوژیکی در بین جوانان محسوب می شود. این اختلال خودایمن زمانی آغاز می شود که سیستم ایمنی بدن به غلاف میلین اطراف رشته های عصبی حمله می کند؛ این حمله باعث بروز مشکلاتی از جمله ضعف عضلانی، ضعف بینایی، مشکل در تکلم و هماهنگی عضلات می شود.
محققان دانشکده پزشکی دانشگاه فلوریدا در مطالعه اخیر خود موفق شدند با ترکیب یک روش ژن درمانی و دارو درمانی، بهبودی تقریبا کاملی را در مدل های حیوانی ایجاد کنند.
براد هوفمان (Brad E. Hoffman) استادیار دپارتمان اطفال و علوم اعصاب در دانشکده پزشکی دانشگاه فلوریدا گفت: با استفاده از پلت فرم ژن درمانی که به صورت بالینی مورد آزمایش قرار گرفت، توانستیم سلول های تنظیم کننده بسیار خاصی را تحریک کنیم تا سلول های خود- واکنشی (the self-reactive cells) مسئول بروز MS را هدف قرار دهند.
محققان از یک ویروس بی ضرر موسوم به ویروس مرتبط با آدنو (adeno-associated virus) برای انتقال ژن مسئول پروتئین مغز به کبد موش ها استفاده کردند. ژن به کبد منتقل شد، زیرا این عضو از توانایی تحریک و القای تحمل ایمنی برخوردار است.
ویروس مرتبط با آدنو باعث برانگیختن تولید سلول های تی تنظیم کننده (regulatory T cells) شد؛ این سلول ها از حمله سیستم ایمنی و درنتیجه بروز MS جلوگیری می کنند.
در این مطالعه، 5 مدل موش که تحت ژن درمانی قرار گرفته بودند، با آنسفالومیلیت خودایمن – که معادل MS در انسان است – مواجه نشدند و در آزمایش دیگر، در تمامی مدل ها بجز یک مدل، معکوس شدن بیماری 8 روز پس از ژن درمانی گزارش شد.
هوفمان تأکید کرد: پس از 7 ماه در مدل های موش که تحت ژن درمانی قرار گرفته بودند، علامتی از بیماری مشاهده نشد.
محققان درعین حال دریافتند، زمانی که پروتئین با رپامایسین (rapamycin) – داروی مورد استفاده برای پوشش دادن استنت های قلبی و پیشگیری از رد پیوند – ترکیب شد، میزان اثربخشی بهبود پیدا کرد.
داروی رپامایسین از آن جهت انتخاب شد که اجازه می دهد سلول های تی تنظیم کننده مطلوب تکثیر شوند، اما (روند تکثیر) سلول های تی نامطلوب را مسدود می کند.
در میان مدل های موش که رپامایسین و ژن درمانی دریافت کردند، 71 درصد و 80 درصد – پس از اینکه دچار فلج اندام عقبی شده بودند – به درمان نزدیک به کامل رسیدند. براین اساس، ترکیب ژن درمانی و دارو درمانی در جلوگیری از پیشرفت سریع فلج نقش موثری داشت.
پیش از آغاز تست بالینی ژن درمانی در انسان، آزمایشات بیشتری از جمله آزمایشات پیش بالینی بر روی مدل های حیوانی دیگر باید انجام شود؛ با این حال هوفمان تأکید کرد، بسیار خوش بین است که ژن درمانی در انسان (مانند مدل حیوانی) موثر باشد.
نتایج این یافته می تواند به توسعه روش های درمان MS یا سایر اختلالات خودایمن منجر شود.
مترجم: معصومه سوهانی
منبع: futurity
No tags for this post.
