تلاش برای درمان آلزایمر به کمک ویرایش ژنتیکی

یافته های دو مطالعه جدید با استفاده از روش نوین ویرایش ژن CRISPR درمان های جدید بالقوه ای را برای بیماری آلزایمر ارائه می دهد.

به گزارش سیناپرس، محققان پیش بینی می کنند با کمک روش های مبتنی بر ویرایش ژنتیکی قادر به درمان آلزایمر باشند. 

دکتر ماریا کاریلو، مدیر ارشد علمی انجمن آلزایمر در این رابطه گفت: مطالعات جدید،  درمان ‌های نوین بالقوه ای را پیشنهاد کرده و امیدها را برای درمان  آلزایمر و زوال عقل افزایش می ‌دهد.  ما امروز پیشرفت و تاییدیه هایی را مشاهده کرده ایم که امیدوار کننده بوده و همچنین تنوع درمان های جدید بالقوه در چند سال گذشته، امیدها را برای درمان کسانی که تحت تاثیر این بیماری ویرانگر قرار گرفته اند، فراهم می کند.

وی در ادامه توضیحات خود گفت: داروهای ضد آمیلوئید که به تازگی توسط سازمان غذا و داروی ایالات متحده تأیید شده است، اولین گام مهم در درمان آلزایمر است، اما کارهای بیشتری در این حوزه باید انجام شود.

نتایج یک مطالعه جدید نشان می دهد:ویرایش ژنتیکی کلید درمان قطعی آلزایمر است. بر این اساس محققان رایج ترین ژن خطر آلزایمر، APOE-e4 را هدف قرار داده اند و بخش دیگر این درمان جدید، کاهش تولید بتا آمیلوئید، نوعی پروتئین سمی در مغز است.

گفتنی است CRISPR یک روش ویرایش ژنتیکی و مخفف عبارت سیستم تکرارهای کوتاه پالیندرومیک خوشه‌ ای منظم است. ویرایش ژنتیکی با استفاده از این سیستم، ابزاری قدرتمند برای شناسایی داروهای بالقوه جدید در نظر گرفته می شود.

به گزارش سیناپرس، دکتر کاریلو در این رابطه گفت: حمایت از مطالعاتی از این دست که پیشرفته ‌ترین فناوری ‌ها را در حوزه ویرایش ژنتیکی مورد استفاده قرار داده و  بر پیشبرد درمان و پیشگیری از آلزایمر متمرکز می ‌کنند، بسیار حیاتی است.

ما آینده ‌ای را تصور می ‌کنیم که در آن درمان‌ های متعدد به هر جنبه از این پیچیده ‌ترین بیماری عصر ما رسیدگی می ‌کنند. 

در این میان ژنتیک نقش مهمی ایفا کرده و اگرچه به ارث بردن ژن APOE-e4  دلیل نمی شود که فردی حتما به آلزایمر مبتلا شود، اما داشتن یک نسخه از APOE-e4 خطر ابتلا به زوال عقل را دو تا سه برابر افزایش می دهد. بررسی های انجام شده نشان می دهد داشتن دو مورد از این ژن خطر آلزایمر را تا ۱۲ برابر افزایش می دهد.

مطالعه ای که این ژن را هدف قرار داد نشان داد که سطوح APOE-e4 می تواند به طور قابل توجهی در سلول های مغز مشتق شده از یک بیمار آلزایمری و همچنین در مدل های موش کاهش یابد.

دکتر بوریس کانتور، استادیار پژوهشی زیست ‌شناسی عصبی در مرکز فناوری‌های ژنومی پیشرفته دانشگاه دوک در دورهام، در این رابطه گفت: یافته‌ های ما  فوق‌ العاده هیجان‌انگیز هستند.  این مطالعات شواهد اثبات مفهومی را ارائه می‌ کنند که از رویکرد ما به عنوان یک استراتژی جدید با پتانسیل بالا برای درمان آلزایمر حمایت کرده و احتمالاً از  این بیماری که در حال حاضر هیچ درمانی ندارد، جلوگیری کند.

به گزارش سیناپرس، در مطالعه دیگری، محققان استراتژی ویرایش ژنتیکی را توسعه دادند که پروتئین پیش ساز آمیلوئید  APP  را هدف قرار می دهد. برنت اولستون، نویسنده ارشد مطالعه، از آزمایشگاه Subhojit Roy در دانشگاه کالیفرنیا، سن دیگو، APP را  ژنی با نقش مرکزی و غیرقابل انکار  در آلزایمر می نامد.

بر اساس این مطالعه، APP بسته به اینکه چگونه توسط آنزیم های مختلف در مغز بریده می شود، محصولات جانبی محافظت کننده  sAPPA  یا پاتولوژیک (بتا آمیلوئید) ایجاد می کند. محققان امیدوارند با بهره گیری از این روش جدید، تولید بتا آمیلوئید را کاهش دهند و در عین حال اقدامات محافظتی عصبی را افزایش دهند.

آن ها دریافتند که درمان مبتنی بر ویرایش ژنتکی منجر به کاهش پلاک های بتا آمیلوئید و نشانگرهای مرتبط با التهاب مغز شده همچنین باعث افزایش محصولات APP محافظ عصبی و اصلاح نقایص رفتاری و عملکرد سیستم عصبی در هنگام آزمایش این فرآیند در مدل موش مبتلا به آلزایمر شد.

مترجم: فاطمه کردی

منبع: upi

No tags for this post.