چراغ سبز اروپا به نخستین درمان ژنی جهان برای کودکان

به گزارش ایسنا به نقل از ساینس‌دیلی، در درمان جدید شرکت دارویی GlaxoSmithKline، باید سلول‌های بنیادی را از مغز استخوان بیمار دریافت کرد. این سلول‌ها سپس بطور ژنتیکی در یک لوله آزمایشگاهی اصلاح شده و مجددا به بدن معرفی می‌شوند.برای نخستین بار یک درمان که بطور تجاری در دسترس است، توانسته تائیدیه اروپا برای استفاده از روش‌های ترمیم ژن به منظور درمان یک بیماری را بدست آورد. کارآزمایی‌های بالینی موفق نیز به تائید Strimvelis کمک کرده‌اند.

در این کارآزمایی‌ها، محققان توانستند نرخ بقای 100 درصد را در 18 کودک بیمار ثبت کنند که بین 2.3 تا 13.4 ساله بودند.این نتایج نشان دادند که درمان ژنی جدید می‌تواند با موفقیت ژن‌های دارای نقص را با نسخه‌های کاربردی، بدون هیچ گونه عوارض جانبی جایگزین کند.

نتایج این کارآزمایی‌های بالینی در مجله Blood منتشر شده است.سالانه حدود 15 بیمار در اروپا به نقص ایمنی ترکیبی شدید مبتلا می‌شوند که ناشی از یک ژن معیوب به ارث رسیده از هر دو والد است. این ژن معیوب از تولید پروتئین آدنوزین دی‌آمیناز که برای تولید سلول‌های سفید خون یا لمفوسیت‌ها ضروری است، جلوگیری می‌کند.

پیش از درمان جدید، این بیماری از طریق پیوند استخوان انجام می‌شد که فرآیندی پرخطر است. گزینه درمانی دیگر شامل جایگزینن کردن مادام‌العمر یک آنزیم بود.بیماری ADA-SCID همچنین با نقص ایمنی شدید ترکیبی وابسته به X نیز مرتبط است که به دلیل قرار دادن کودکان بیمار در یک پوشش پلاستیکی برای حفظ آن‌ها در برابر باکتری‌ها و ویروس‌ها به "پر حبابی" نیز معروف است.

این بیماری می‌تواند به شدت برای کودکان مبتلا خطرناک و مرگبار باشد و آن‌ها را در برابر ویروس‌ها و باکتری‌ها بدون مکانیزم دفاعی باقی می‌گذارد.

No tags for this post.