داروهای جدید برای درمان هموفیلی

درمان بیماری هموفیلی بسیار دشوار، وقت‌گیر و پرهزینه است، بسیاری از افراد مبتلا به آن، معمولا یک یا چند بار در هفته ناگزیر از تزریق دارو برای کنترل بیماری خود هستند.

انواع هموفیلی

بیماری هموفیلی که نزدیک به 400 هزار نفر در سراسر جهان به آن مبتلا هستند، نوعی اختلال در فرآیند انعقاد خون در هنگام خونریزی است که سبب می‌شود روند لخته شدن خون به آهستگی صورت گیرد. افراد مبتلا به این بیماری، یکی از دو پروتئین عامل انعقاد خون را از دست داده و یا با کمبود آن مواجه هستند. کسی که به هموفیلی مبتلاست بیش از یک فرد عادی به دلایل مختلف خونریزی می‌کند. هموفیلی بسته به اینکه کدام عامل لخته شدن خون از بین رفته باشد به دو نوع A و B طبقه‌بندی می‌شود.

درمانی که در حال حاضر به کار می‌رود

فرد مبتلا به هموفیلی ممکن است پس از یک جراحت ساده دچار خونریزی شدید شود. همچنین ممکن است خود به خود در مفاصل، عضلات و اندامهای او خونریزی داخلی رخ دهد که این می‌تواند منجر به آسیب‌دیدگی مفاصل و مشکلات بسیار جدی شود.

افراد مبتلا به این بیماری با دریافت پروتئین به صورت تزریق می‌توانند آن را تحت کنترل خود نگه‌دارند. البته تعداد دفعات تزریق در بیماران به شدت بیماری آنها بستگی دارد. برخی از بیماران کافی است در هنگام خونریزی تزریق داشته باشند و برخی دیگر باید به طور منظم برای جلوگیری از خونریزی این کار را انجام دهند.

درمان جدید

با وجود اینکه در روش تزریق پروتئین می‌توان در عرض 15 دقیقه از خونریزی خلاص شد، با این حال این کار بسیار ناخوشایند است. افراد مبتلا به هموفیلی نوع B ممکن است دو بار در هفته به آن نیاز داشته باشند، در حالیکه بیماران مبتلا به نوع A معمولا باید هر روز این کار را انجام دهند.

از سوی دیگر برخی از بیماران ممکن است نسبت به عوامل انعقاد خون در این داروها مقاوم شوند. حدود 20 تا 30 درصد از کسانی که به هموفیلی نوع A و 1 تا 6 درصد از افرادی که به هموفیلی نوع B مبتلا هستند نوعی پادتن به نام «مهارکننده» در بدن آنها افزایش می‌یابد که درمان در برابر آن بی‌اثر است. از این رو پژوهشگران در صدد تولید داروهای جدیدی برآمدند که این مشکلات را برطرف کند.

عوامل انعقادی با اثربخشی طولانی‌تر

داروی ادنویت (Adynovate) که به تازگی تایید شده و داروی دیگری که در لیست انتظار تایید سازمان غذا و دارو قرار دارد، نسبت به پروتئین‌های قبلی روی رگهای گردش خون تاثیر ماندگارتری دارند. این داروها برای کسانی که مبتلا به هموفیلی نوع A هستند فاصله بین دو تزریق را طولانی‌تر می‌کنند.

بر اساس مطالعات بالینی، از عوارض جانبی این داروها می‌توان به سردرد، تهوع، اسهال، گرگرفتگی، گرفتگی بینی یا آبریزش، گلو درد و درد مفاصل اشاره کرد که به ندرت اتفاق می‌افتد.

داروی سوم که برای هموفیلی نوع  Bعرضه شده است تا 14 روز بین دو تزریق فاصله می‌اندازد که از داروهای قبلی بسیار طولانی‌تر است. این دارو نیز در انتظار تایید سازمان غذا و دارو است و هنوز نام تجاری و هزینه آن اعلام نشده است. عوارض جانبی قابل توجهی هم تا کنون برای آن گزارش نشده است.

مقاومت در برابر درمان

در برخی از بیماران که نسبت به درمان هموفیلی مقاوم می‌شوند، می‌توان این مشکل را رفع کرد و داروها دوباره روی بدن بیمار اثر می‌کنند. اما در برخی دیگر، افزایش پادتن‌های مهارکننده سبب توقف درمان می‌شود که در این صورت کنترل بیماری بسیار دشوار خواهد شد.

دسته دوم باید با مصرف داروهای مهارکننده به طور مداوم از یک درمان طولانی و گران‌قیمت به نام «القای تحمل ایمنی» بهره‌مند شوند. با این درمان، بیماران به طور مکرر – گاهی هر روز – داروهای انعقاد خون مناسب خود را به مدت یک سال یا حتی بیشتر تزریق می‌کنند، تا زمانی که بدن دوباره بتواند نسبت به دارو پاسخ دهد.

سازمان غذا و دارو به تازگی در حال تایید یک دارو به عنوان مهارکننده برای رفع مشکل مقاومت نسبت به درمان است. این دارو عامل لخته شدن خون نیست اما به بیماران مبتلا به هموفیلی نوع A کمک می‌کند تا خون آنها لخته شود. در یک آزمایش بالینی متداول‌ترین عارضه جانبی تزریق این دارو، التهاب پوستی جزئی بود.

ژن‌درمانی

 در حالیکه تزریق پروتئین مدتهاست به عنوان درمان اصلی هموفیلی به شمار می‌رود، محققان به دنبال درمان دیگری برای این بیماری هستند که بتواند نقص ژنتیکی که سبب هموفیلی می‌شود را برطرف کند.

هموفیلی به دلیل کمبود یک ژن در کبد ایجاد می‌شود. بنابراین، از طریق ژن‌درمانی افراد مبتلا به هموفیلی می‌توانند با یک یا چند تزریق، ژن‌هایی را که عامل لخته شدن خون هستند دریافت کنند. در این روش، ابتدا ژن تکثیر می‌شود و پس از آن در بدن شروع به ساخت عامل انعقاد خون ضروری بدن در سطح طبیعی یا نزدیک به این سطح می‌کند.

پژوهشگران می‌گویند که هنوز برای استفاده از ایده ژن‌درمانی به تحقیقات بیشتری نیاز است. بنابراین تا تایید نهایی آن، بهتر است از روش تزریق پروتئین استفاده شود. ژن‌درمانی شاید بتواند شدت بیماری هموفیلی را چند درجه خفیف‌تر کند، ولی کاملا روشن نیست که آیا می‌تواند به طور کامل نیاز بیمار به تزریق متناوب دارو را رفع کند یا خیر.

 

ترجمه: زهرا جعفری رودپشت

منبع: webmd

No tags for this post.