سلول های بنیادی خونساز در پروسه ویرایش ژنوم

به گزارش سیناپرس همدان، سلول های بنیادی خونساز (HSCs) سلول های نادری هستند که در مغز استخوان یافت می شوند و گلبول های قرمز، گلبول های سفید و پلاکت ها را تولید می کنند. عملکرد صحیح آنها برای رشد و سلامت ارگانیسم ضروری است. بر این اساس، نقص در DNA سلول های بنیادی خونساز (جهش) می تواند باعث اختلال در تولید خون و بیماری های شدید شود.

ژن درمانی به دنبال درمان این گونه بیماری های ژنتیکی است. یک فناوری پیشرفته که در سال‌های اخیر کل این حوزه را متحول کرده است، ویرایش ژن از طریق تکرارهای پالیندرومیک خوشه‌ای به طور منظم در فاصله بین  Cas9 (CRISPR/Cas9) است. با استفاده از این فناوری، می‌توان جهش‌های ایجادکننده بیماری را اصلاح کرد و HSCs را با عملکرد بهبودیافته پیوند داد و به طور بالقوه بیماری را درمان کرد.

با این حال، سیستم CRISPR/Cas9 کامل نیست. این روش تنها جهش‌ها را در بخش کوچکی از سلول‌ها اصلاح می‌کند و می‌تواند جهش‌های جدید و بالقوه خطرناک را به سلول‌های دیگر وارد کند. بنابراین، انتخاب سلول های اصلاح شده قبل از پیوند بسیار مهم است.

در سال 2019، یک گروه تحقیقاتی از دانشگاه تسوکوبا روشی را برای گسترش HSCها در یک دوره زمانی طولانی با استفاده از یک سیستم کشت مبتنی بر پلیمر و سایتوکین ها گزارش کرد. در پاسخ به این مشکل، نویسندگان یک سیستم کشت جدید با استفاده از یک پلیمر جدید با وزن مولکولی بالا توسعه داده‌اند. این مطالعه در مجله Cell Stem Cell منتشر شده است.

این سیستم رشد HSC های منفرد را در کلنی های سلولی قابل پیوند که پس از کشت خارج از بدن طولانی مدت به ظرفیت تولید خون بالایی دست می یابند، تسهیل می کند. پس از ویرایش یک جهش در یک مدل نقص ایمنی موش، نویسندگان به صورت جداگانه چندین مورد HSC را رشد داده و آنها را برای کلون هایی که فقط حاوی ویرایش مورد نظر هستند و انتظار می رود با موفقیت پیوند داده شوند، غربال می کنند.

با استفاده از این روش، کسری از HSCهای تصحیح شده با موفقیت که برای پیوند استفاده می شود را می توان از 20٪ تا 30٪ به 100٪ افزایش داد و در عین حال جهش های بالقوه خطرناک را از پیوند حذف کرد. محققان معتقدند که این سیستم کشت ممکن است به بهبود کارایی و ایمنی ویرایش ژنوم در HSCها کمک کند.

منبع: Cell Stem Cell

مترجم: کیانوش کرمی