موافقت با ژن درمانی كودكان دراروپا
نخستین ژن‌درمانی برای كودكان كه به وسیلهٔ دانشمندان ایتالیایی و شركت انگلیسی تحقیق و توسعه 'گلاكسواسمیت كلاین' ابداع شده، برای گروه كوچكی از كودكان مبتلا به 'نقص ایمنی مختلط شدید' در اروپا، توصیه شده است. برای این كودكان پیوند استخوان جوابگو نیست.
سیستم ایمنی كودكانی كه با این نقص متولد می‌شوند توانایی مقابله با عفونت‌های باكتریایی، قارچی و ویروسی را ندارد.
سالانه حدود 15 كودك در اروپا با این بیماری بسیار نادر ژنتیكی متولد می‌شوند كه بدن آنها را از تولید نوعی گلبول سفید ناتوان می‌كند. این كودكان به ندرت بیش از دو سال عمر می‌كنند مگر اینكه سیستم ایمنی آنها به وسیله پیوند مناسب مغز استخوان احیا شود.
'نقص ایمنی مختلط شدید' بیماری 'نوزاد حبابی' نیز نامیده می‌شود زیرا كودكانی كه این بیماری را دارند سیستم ایمنی آنها به قدری ضعیف است كه باید در محیط‌های عاری از میكروب زندگی كنند.
انتظار می‌رود این درمان كه استریمولیس نامگذاری شده است ظرف چند ماه مجوز بازاریابی از كمیسیون اروپا دریافت كند. در این صورت، استریمولیس پس از 'گلایبرا' ساخت شركت 'یونیكور' كه برای درمان نوعی نقصان نادر خونی در بزرگسالان به كار می‌رود، دومین ژن‌درمانی در اروپا محسوب خواهد شد.
سازمان غذا و داروی آمریكا هنوز هیچ روش ژن‌درمانی را تایید نكرده است، اما چند شركت بیوتكنولوژی و دارویی آمریكا در حال توسعه محصولاتی در این زمینه هستند.
تحقیقات در حوزهٔ ژن‌درمانی به 25 سال پیش باز می‌گردد اما چندین اتفاق، شامل مرگ یك بیمار آمریكایی در سال 1999 و برخی نتایج ناموفق آزمایشگاهی در اواخر دههٔ 1990 و اوایل دههٔ 2000 مانع پیشروی و توسعه در این زمینه شد.
در حال حاضر، خوشبینی در این مورد با ابداع روش‌های بهتر جایگزینی ژن درون سلول رو به افزایش است.
مارتین اندروز مدیر بخش بیماری‌های نادر در شركت گلاكسواسمیت كلاین معتقد است این فناوری اگرچه در مراحل ابتدایی توسعه است اما كارایی خود را ثابت خواهد كرد. او می‌گوید ما در صفحهٔ اول از فصل اول یك كتاب جدید دارویی هستیم. به هر حال، برخی مشكلات هنوز وجود دارند كه باید رفع شوند. مهم‌ترین مشكل قیمت‌گذاری این داروها است.
به گزارش ایرنا از رویترز،استریمولیس و گلایبرا در سال 2014 تاریخ‌ساز شدند و اولین داروهایی بودند كه یك میلیون دلار قیمت‌گذاری شدند. اگرچه گلاكسواسمیت كلاین قیمتی روی محصولش نگذاشته است اما منبعی نزدیك به این شركت می‌گوید اگر استریمولیس تایید شود كمتر از یك میلیون دلار قیمت خواهد داشت.
