درمان بیماری های ارثی در رحم
انسان هایی که با بیماری های مادرزادی و ژنتیکی به دنیا می آیند، در تمام طول عمر نیازمند درمان هستند. اما پژوهشی جدید که بر موش ها به انجام رسیده نشان می دهد که شاید بتوان درمان بیماری هموفیلی – و یا سایر بیماری های ارثی – را از دوران جنینی در رحم آغاز کرد و به این ترتیب، احتمال موفقیت درمان پس از تولد را افزایش داد.
سیستم ایمنی بدن ما به خوبی می تواند مواد بیگانه را شناسایی و نابود سازد. به محض اینکه این سیستم با یک ماده خارجی روبرو شد، سلول های ایمنی بدن به سرعت واکنش نشان می دهند. در واقع ساخت انواع واکسن بر همین اساس صورت می گیرد.
اما همین سازوکار ممکن است سبب بروز مشکلاتینیز بشود. وقتی بدن ما با یک شی خارجی سودمند – نظیر یک عضو پیوندی – روبرو می شود، باز هم چنین اتفاقی می افتد. اما در دهه 1950، گروهی از پژوهشگران انگلیسی به کشف جالبی دست یافتند. آنها دریافتند که قرار دادن سیستم ایمنی بدن در برابر مواد خارجی، واکنشی عکس را به همراه دارد.
در آن دوران، این تیم پژوهشی قطعه ای پوست را از یک موش به موشی دیگر پیوند زدند. این پوست پیوندی در بیشتر موارد رد می شد. اما وقتی این پژوهشگران، سلول های پوست را به داخل جنین در حال رشد پیوند زدند، موش مذکور پس از به دنیا آمدن بیشتر مستعد پس نزدن پوست پیوندی می شد. در واقع، به نظر می رسید که سیستم ایمنی بدن موش از دوران جنینی با این سلول کاری ندارد.
اما در مطالعه جدیدی که توسط پژوهشگران موسسه ملی پژوهش های پزشکی فرانسه به انجام رسید، گروهی از پژوهگشران به بررسی این مساله پرداختند که آیا قرار دادن جنین در معرض درمان هایی نظیر درمان هموفیلی می تواند به درمان موثرتر این بیماری پس از تولد بیانجامد یا خیر.
در بیماری هموفیلی، جهش های ژنتیکی سبب بروز کمبود پروتئین های منعقد کننده خون می شود. شایع ترین نوع این بیماری به خاطر کمبود نوعی عامل انعقاد خون به نام فاکتور هشت (VIII) روی می دهد. وقتی فردی از ابتدای تولد به این مشکل دچار باشد، برای درمان به او فاکتور هشت تزریق می شود، اما بدن حدود یک پنجم افراد هموفیلی نوعی پادتن آزاد می کند که سبب بی اثر شدن این فاکتور می شود.
این پژوهشگران برای مشاهده اینکه آیا قرار دادن جنین در معرض این فاکتور تاثیری بر روند درمان دارد یا خیر، مقداری فاکتور هشت را به یگ پروتئین هشت متصل کردند تا به این ترتیب بتواند از جفت میان مادر و جنین عبور کند. این گروه پژوهشی سپس این ماده را به موش های بارداری که دچار کمبود فاکتور هشت بودند تزریق کردند. سایر موش های باردار نیز به عنوان گروه کنترل، چیزی دریافت نکردند.
وقتی بچه موش ها به دنبا آمدند، این تیم به درمان همه آنها با عامل هشت پرداخت. نتیجه این شد که مو شهایی که در طی دوره جنینی در برابر این پروتئین قرار داشتند، به طور متوسط 80 درصد پادتن کمتری نسبت به موش های گروه کنترل تولید می کردند و به این ترتیب، احتمال موفقیت درمان افزایش می یافت.
این تیم پژوهشی امیدوار است که این رویکرد بتواند در درمان سایر انواع اختلالات ناشی از کمبود پروتئین، نظیر بیماری پمپ (Popme) که نوعی بیماری مرگبار ارثی است و سبب ضعف ماهیچه ها و مشکلات قلبی می شود جلوگیری کنند.
با این حال، هنوز زمینه برای اجرای این شیوه درمانی برای انسان ها وجود ندارد. هنوز دُز لازم برای تزریق به جنین مشخص نیست.همچنین اطلاعات ما د رمورد سیستم ایمنی جنین و نوزاد ناکافی است. افزون بر این، مطالعه کارایی این شیوه بر روی انسان کار بسیار دشواری است.
با این حال اگر بتوان به شیوه ای بی خطر برای اجرای این روش درمانی رسید، آنها می توان درمان هایی حتی برای انواع آلرژی نیز یافت. از آنجا که آلرژی ممکن است ارثی باشد و این مشکل در کودکی مشکلات زیادی ایجاد می کند، درمان آن می توان گام بسیار خوبی به جلو به شمار رود. همچنین بیماری های دیگر سیستم خودایمنی نظیر دیابت نوع اول نیز ژنتیکی هستند و شاید بتوان روزی از این شیوه برای درمان آن استفاده کرد.
این مقاله در نشریه پژوهشی Science Translational Medicine منتشر شده است.
No tags for this post.
