درمان دیستروفی عضلانی با ویرایش ژنتیکی
به گزارش ایرنا از ساینس، پژوهشگران دانشگاه دوک آمریکا از روشی موسوم به کریسپر-کاس9 برای پاک کردن بخشی از دی ان ای که مانع تولید یک پروتئین ضروری برای کارکرد درست عضلات می شد، استفاده کرده اند. در این روش برای ایجاد تغییرات در دی ان ای سلول موش از یک ویروس استفاده شده است. به گفته این پژوهشگران، با تزریق مواد درمانی به طور مستقیم به پاهای موش بزرگسال، عضلات موش تقویت شد و عملکرد آنها بهبود یافت. همچنین با تزریق این مواد به رگ های موش، وضع عضلات قلب و ریه نیز بهتر شد.
کریس نلسون که این تحقیقات را هدایت کرده است، در این مورد گفت: یکی از موانع عمده در ویرایش ژنتیکی، ایجاد تغییرات است؛ می دانیم کدام ژن ها باید برای بیماری های مشخص ترمیم شوند، اما دسترسی به این ژن ها با ابزار ویرایش ژنتیکی یک چالش عظیم به شمار می رود.
وی افزود: بهترین شیوه ای که اکنون برای این منظور در اختیار داریم، بهره برداری از ویروس ها است؛ چراکه آنها بیلیون ها سال را صرف تکامل برای یافتن چگونگی وارد کردن ژن های خود به داخل سلول ها کرده اند.
** قیچی ملکولی
کریسپر-کاس9 یک روش ساده، سریع و ارزان ویرایش ژنتیکی است که سه سال قبل کشف شد و اکنون در آزمایشگاه های سراسر جهان به کار گرفته می شود.
در این روش، بخش هایی از دی ان ای مصنوعی -کریسپرها- با پروتئین موسوم به کاس9 ترکیب می شود.
کریسپر نقشه ژنتیکی نهفته در هر سلول بدن را برای یافتن محل مناسب اسکن می کند، سپس پروتئین کاس9 مانند یک قیچی ملکولی این محل را می برد تا اصلاحات وارد شود.
بیماری دیستروفی عضلانی دوشن، به تدریج باعث ضعف و از کار افتادن عضلات می شود.
افراد مبتلا به این بیماری فاقد پروتئینی در عضلات به نام دیستروفین هستند که وظیفه آن محافظت در برابر جراحات است.
این بیماری موروثی معمولا فقط پسرها را مبتلا می کند. سالانه حدود 100 کودک در انگلیس با این بیماری متولد می شوند و فقط شمار کمی از آنها به 40 سالگی می رسند.
هرچند این آزمایش در موش انجام شده است اما محققان اظهار امیدواری می کنند که در آینده برای درمان بیماران به کار گرفته شود.
