ادغام فناوری نانوذرات و RNA جهت مصارف پزشکی
این شرکت درصدد است تا از انتقال ZFN توسط RNA پیام‌رسان، جهت توسعه نسل جدیدی از روش‌های درمانی زداِف‌پی(Zinc finger protein) بهره‌گیرد.مؤسسه علوم زیستی سانگامو در تلاش است تا راهبردهای جدیدی را جهت بهبود ارزش فناوری ZFN اتخاذ کرده و کاربردهای فناوری زداِف‌پی سانگامو را در زمینه‌های درمانی بهبود بخشد. در طول چندین سال اخیر، فناوری‌های انتقال نوکلوئیک اسید پیشرفت چشمگیری داشته‌است و انتقال RNA پیام‌رسان نیز به‌تدریج در حال رشد است. شرکت سانگامو، هم‌اکنون نیز از انتقال RNA پیام‌رسان در کاربردهای زداِف‌اِن در داخل بدن نظیر از پای‌درآوردن و سرکوب هدف‌های خاصی داخل کبد، استفاده می‌کند.
ادوارد لنفیر ، رئیس و مدیرعامل اجرایی سانگامو اظهار داشت: «این راهبرد جدید، دسته‌ای از روش‌های کاملاً جدید را در زمینه دستکاری ژنوم نقاط هدف، به‌ارمغان می‌آورد. انتقال RNA پیام‌رسان، امکان سرکوبی پیش‌رونده و دائمی یک ژن را در سطح دی‌اِن‌ای فراهم می‌کند. این روش در مقابل سرکوب بیان ژن توسط تزریق مداوم و پیوسته آنتی‌سنس (تک‌رشته‌ای از RNA که مکمل RNA پیام‌رسان می‌باشد-مترجم) و یا درمان توسط RNA مداخله‌گر، از مزایای زیادی برخوردار است».
RNA به‌سرعت در داخل بافت‌ها و سلول‌ها تخریب و تولید می‌شود. در نتیجه، داروهای رایج مبتنی بر RNA نظیر آنتی‌سنس و RNA مداخله‌گر می‌بایست به‌طور مکرر تزریق‌شوند تا اثر درمانی آن‌ها حفظ شود. در مقابل، ZFN با حضور موقت قادرند تغییراتی دائمی در ژنوم سلول‌ها ایجاد کنند. در نتیجه، برای انتقال RNA پیام‌رسان ایده‌آل می‌باشند.
این روش انتقال، از چندین مزیت برخوردار است. ZFN را می‌توان چندین بار به بدن بیمار تزریق کرد. در نتیجه، در نهایت پس از چند جلسه درمانی می‌توان دُز مناسب جهت تصحیح دائمی را شناسایی کرده و به یک نتیجه درمانی دائمی دست یافت.
همچنین این روش محتملاً کاربرد زداِف‌اِن را در زمینه ویرایش ژنومی در داخل بدن جهت سرکوب‌ساختن هدف‌هایی نظیر PCSK9 گسترش خواهد داد (PCSK9 ، یکی از پروتئین‌های دخیل در هومئوستاز کلسترول را کدگذاری می‌کند). انتظار می‌رود که سرکوب ساختن این ژن، سطح کلسترول لیپوپروتئین کم‌چگال (اِل‌دی‌اِل) را که یکی از عوامل بیماری‌های قلبی و عروقی است، کاهش دهد.
به‌علاوه، از روش انتقال RNA پیام‌رسان می‌توان جهت توسعه نسل جدیدی از درمان‌های زداِف‌پی استفاده کرده و طیف بیمارانی را که می‌توان توسط سکوی جانشین‌سازی پروتئین داخل بدن (IVPRP) سانگامو درمان کرد، گسترش داد. این روش در حال حاضر در حال توسعه بوده و قادر است درمان ژنتیکی دائمی برای برخی از بیماری‌ها را فراهم‌آورد.
به گزارش ستاد توسعه فناوری نانو،رویکرد IVPRP با بهره‌گیری از جایگاه ژن آلبومین که یکی از ژنوم‌های مختص کبد با بیان بالا می‌باشد، این ژن را با زداِف‌اِن ها ویرایش کرده و به این ترتیب، امکان پذیرش و بیان هر ژنِ درمانی را فراهم می‌آورد. کبد بیمار توسط این سکو، مقادیری از پروتئین‌های تصحیح‌کننده نظیر فاکتور 8 و فاکتور 9 را برای درمان هموفیلی و یا جانشین‌سازی آنزیم‌ها برای درمان بیماری‌های ذخیره‌ای لیزوزومال، تولید می‌کند. این ظرفیت بالا برای تولید پروتئین (حدوداً 15 گرم آلبومین در روز) ، بیش از نیاز بدن بوده و در نتیجه، هدف قرار دادن و برگزیدن درصد بسیار اندکی از ظرفیت ژن آلبومین، برای تولید پروتئین‌های جایگزین موردنیاز کافی خواهد بود و تأثیر محسوسی روی تولید آلبومین نخواهد داشت.
