به گزارش ایسنا، مبتلایان به این بیماری معمولا پیش از 40 سالگی به دلیل آسیب‌دیده ریه‌ها در اثر مخاط ناشی از بیماری و افزایش خطر عفونت می‌میرند.
اما یک کارآزمایی بزرگ توسط محققان دانشگاه کوئینز در بلفاست نشان داده است که یک درمان ترکیبی جدید می‌تواند پیش از مشکل‌ساز شدن آسیب، آن را متوقف کند. کارآزمایی بر روی 1108 بیمار نشان داد که ترکیبی از دو دارو می‌تواند از نقایص ژنتیکی عامل فیبروز کیستیک گذر کند.
در حال حاضر تنها یک داروی تائید شده وجود دارد که علت اصلی بیماری را هدف قرار می‌دهد اما متاسفانه بر روی تعداد کمی از بیماران دارای یک جهش ژنتیکی خاص موثر نیست.
محققان در کارآزمایی خود دریافتند بیمارانی که از یک قرص ترکیبی داروی ایواکافتور(Ivacaftor) و lumacaftor استفاده می‌کردند، پیشرفت چشمگیری را نشان دادند.
به گفته محققان، این درمان می‌تواند جبهه جدیدی را در مبارزه علیه بیماری فیبروز کیستیک ایجاد کند که سالانه جان یکی از هر 2500 کودک را در بریتانیا می‌گیرد.
این درمان با هدف قرار دادن و کاهش تعداد موارد تشدید ریوی – زمانی که عملکرد ریه به دلیل عفونت یا التهاب وخیم می‌شود –تا 39 درصد در برخی بیماران عمل می‌کند. کم شدن عفونت‌ها می‌تواند سطوح آسیب ریوی در نیمی از جمعیت مبتلا به فیبروز کیستیک را کاهش دهد.
به گفته محققان، این نتایج نشان‌دهنده یک پیشرفت عمده در پیدا کردن درمان برای حل مشکل بنیادی در فیبروز کیستیک و ارتقای سلامت مبتلایان است.
این درمان که بر روی مبتلایان دارای ساختار ژنتیکی حاوی دو نسخه از جهش‌های ژنتیکی F508del مؤثر است، در حال حاضر در انتظار گرفتن مجوز از سازمان داروی اروپاست که قرار است در ماه پاییز تصمیم خود را اعلام کند.
نتایج این پژوهش در مجله Medicine منتشر شده است.
No tags for this post.