یک کارآزمایی پیشرفته و پیشگامانه ژندرمانی در چین به شکلی فاجعهبار پیش رفته است و در حالی که خانواده فرد تحت آزمایش قرار گرفته خواهان پاسخگویی هستند، این سوال مطرح میشود که چرا اطلاعات مهم این کارآزمایی هیچگاه به صورت عمومی منتشر نشد.
به گزارش سیناپرس، یک دختر ۶ ساله چینی برای درمان یک اختلال ژنتیکی نادر وارد یک پروژه ژندرمانی آزمایشی شد؛ درمانی که قرار بود نخستین نمونه در جهان از ویرایش ژن با هدف قرار دادن مغز انسان باشد. اما تنها هفت روز پس از تزریق، دختر در اثر یک واکنش شدید ایمنی مرتبط با درمان جان باخت. بررسیهای ساینس و Retraction Watch نشان داد که این کارآزمایی با مشکلات جدی در زمینه نظارت، ارزیابی خطر، رضایت آگاهانه و شفافیت علمی همراه بوده است.
تامین مالی پروژه نیز به یکی از بخشهای بحثبرانگیز آن تبدیل شد. خانواده مبالغی را برای طراحی ویرایشگر ژنی، تولید ویروسهای مورد استفاده بالینی و مطالعات روی میمونها پرداخت کردند. در یک مورد، خانواده مستقیما ۱۳۰ هزار دلار به حساب شخصی یکی از پژوهشگران، کان یانگ، منتقل کردند. کارشناسان اخلاق زیستی درباره چنین پرداختها و احتمال ایجاد «ترغیب ناروا» برای ادامه درمان ابراز نگرانی کردند. در همین حال، برخلاف حادثهای مشابه در سال ۱۹۹۹ که مرگ یک بیمار موجب بازنگری گسترده در حوزه ژندرمانی و مجازات پژوهشگران شد، مرگ این کودک تقریبا بدون اطلاع عمومی باقی ماند.
یک دختر خردسال دست مادرش را گرفته بود و در حالی که از درهای بیمارستانی در شانگهای عبور میکردند، او را به دنبال خود میکشید. ۶ سال داشت؛ با کاپشن صورتی و شلوار آبی که روی آنها طرح خرسهای کارتونی دیده میشد، بالا و پایین میپرید. پشت سر آنها، پدرش چمدان بزرگی را میکشید که همه چیز مورد نیاز کودک برای اقامت یکهفتهای در آن قرار داشت. عروسکهای پولیشی، خمیر بازی و یک آیپد پر از قسمتهای کارتون «پپا پیگ».
به نقل از ساینس، دختر به پدر و مادرش گفته بود احساس میکند قرار است به تعطیلات بروند. اما در واقع، آنها او را برای دریافت یک ژندرمانی آزمایشی به بیمارستان آورده بودند. دختر در مهدکودک از همسالانش عقب افتاده بود. هنوز با جملات ساده صحبت میکرد و برای غذا خوردن از چاپستیکهای مخصوص آموزش کودکان استفاده میکرد. در پسِ همه این مشکلات، تنها یک باز آلی جهشیافته در دیانای او قرار داشت؛ یک باز آلی T که باید از نوع C میبود.
در نسخهای از فرم رضایت آگاهانه که برای کودکان تهیه شده بود، نوشته شده بود: دیانای شما یک اشتباه کوچک دارد که باعث شده به بیماری مبتلا شوید که بر رشد شما تاثیر میگذارد. این بیماری ممکن است با گذشت زمان جدیتر شود.
پزشکان امیدوار بودند این اشتباه را زمانی اصلاح کنند که مغز دختر هنوز در حال شکلگیری است. این درمان قرار بود در قالب یک کارآزمایی بالینی تکنفره انجام شود؛ طرحی که بخشی از هزینه آن، یعنی ۸۶۰ هزار دلار، از پسانداز خود والدین و کمک بستگانشان تامین شده بود.
والدین احساس میکردند دخترشان در دستان مطمئنی قرار دارد. بخش اطفال بیمارستان شینهوا که وابسته به دانشکده پزشکی دانشگاه جیائوتونگ شانگهای است، شهرت زیادی داشت. این بیمارستان نخستین مرکز چینی بود که جراحی قلب باز را روی نوزادان انجام داد و نخستین مرکز در این کشور بود که دوقلوهای به هم چسبیده را از یکدیگر جدا کرد.
اگر همه چیز طبق برنامه پیش میرفت، این بیمارستان بار دیگر تاریخساز میشد. این دختر قرار بود نخستین فرد در جهان باشد که یک درمان ویرایش ژنی با هدف قرار دادن مغز دریافت میکند. این درمان قرار بود ژن جهشیافته را در نورونهای او بازنویسی کند و بازِ آلی مورد نیاز دیانای را به وضعیت طبیعی بازگرداند تا سلولهای بدنش بتوانند پروتئین حیاتی مورد نیاز را تولید کنند.
رهبری این پروژه بر عهده زیلونگ چیو، عصبشناس دانشگاه و پژوهشگر مرکز مغز در مؤسسه پژوهشی سونگجیانگ، بود.
در آن زمان، یعنی اواخر ماه مارس سال ۲۰۲۵، چیو یکی از چندین پژوهشگر در سراسر جهان بود که تلاش میکردند ویرایشگرهای باز آلی را که شکل دقیقتر ویرایش قدرتمند ژنتیکی کریسپر هستند، وارد حوزه درمانهای اختصاصی برای کودکان مبتلا به بیماریهای نادر کنند.
یک ماه پیش از آن، نوزادی به نام KJ Muldoon که به یک اختلال متابولیک تهدیدکننده زندگی مبتلا بود، به طور محرمانه نخستین تزریق وریدی یکی از این درمانها را در بیمارستان کودکان فیلادلفیا دریافت کرده بود.
اگرچه خبر نجات «نوزاد KJ» با استفاده از ویرایش باز آلی ژنی به سرعت در سراسر جهان منتشر شد، به طوری که مجله ساینس این دستاورد را یکی از نامزدهای نهایی عنوان «دستاورد علمی سال ۲۰۲۵» معرفی کرد، داستان آنچه در بیمارستان شینهوا رخ داد، همچنان پنهان باقی مانده است.
اطلاعات مربوط به این مطالعه که در پایگاه ClinicalTrials.gov منتشر شده، بیش از یک سال است که به روزرسانی نشده است.
همچنین زمانی که چیو و همکارانش در اوایل سال جاری میلادی مطالعات حیوانی اثبات مفهوم مرتبط با این کارآزمایی را در مجله نیچر منتشر کردند، اشاره به این خانواده و مشارکت مالی آنها را از مقاله حذف کردند و تنها نوشتند: پر کردن فاصله میان پژوهشهای پیشبالینی و کاربرد بالینی همچنان یک چالش مهم است.
استفاده از این زبان مبهم، تراژدی رخ داده را پنهان کرده بود و اکنون مجله ساینس و Retraction Watch میتوانند فاش کنند که تنها هفت روز پس از آنکه گروه پزشکی این دختر، تریلیونها ویروس حامل دستورالعمل ساخت ویرایشگر باز آلی ژنی را به مایع نخاعی او تزریق کردند، دختر بر اثر یک واکنش شدید سیستم ایمنی مرتبط با این درمان جان باخت.
بر اساس اسناد رسمی و روایتهایی که والدین این دختر ارائه کردهاند، بیمارستان اجازه داده بود درمان آزمایشی دکتر چیو بر اساس یک مقررات نظارتی انجام شود که نیازمند تأیید نهادهای ملی تنظیمگر نیست. پس از مرگ کودک، بیمارستان جریمهای نسبتا اندک از یک مقام بهداشتی محلی دریافت کرد، اما چیو به طور علنی هیچ مجازاتی نشد.
این مرگ نگران کننده، ضربه تازهای به تلاش چین برای رقابت با ایالات متحده به عنوان یک قدرت زیستفناوری محسوب میشود. سه سال پیش، دولت چین در واکنش به رسوایی سال ۲۰۱۸ مربوط به هه جیانکویی، زیستفیزیکدانی که با نقض هنجارهای اخلاقی، مخفیانه نوزادان ویرایششده ژنتیکی تولید کرده بود، مقررات پژوهشهای زیستپزشکی را تقویت کرد.
هفت متخصص در حوزههایی از جمله ژنتیک، ویروسشناسی و اخلاق زیستی که جزئیات مطالعه منتشرشده در نیچر و همچنین کارآزمایی بالینی را برای ساینس و Retraction Watch بررسی کردهاند، ابراز نگرانی کردند که چیو و گروهش هنگام توضیح کارآزمایی برای والدین، خطرات آن را کماهمیت جلوه دادهاند، علائم هشداردهنده ایمنی را در مطالعات حیوانی نادیده گرفتهاند و با وجود احتمال اندک موفقیت، درمان را ادامه دادهاند.
استیون گری از مرکز پزشکی دانشگاه تگزاس ساوتوسترن که برای ژندرمانی ویروس تولید میکند، میگوید: این درمان نباید وارد مرحله کارآزمایی میشد.
گری و چند تن دیگر از این متخصصان خواستار بررسی کامل تصاویر و سایر دادههای موجود در نسخههای ارسالی و منتشرشده مقاله نیچر و همچنین افشای کامل منابع مالی این مطالعه هستند. به گفته آنها، برخی از این مسائل ممکن است آنقدر جدی باشند که مقاله نیازمند پسگرفتن یا ابطال علمی (retraction) باشد.
چیو، دانشگاه محل فعالیت او و بیمارستان، در پاسخ به درخواستهای متعدد برای اظهارنظر درباره این گزارش پاسخی ندادند. مجله نیچر نیز اعلام کرده است که پیش از انتشار مقاله این گروه، از مسائل و مشکلات پیرامون کارآزمایی بالینی اطلاع نداشته است.
والدین این دختر که به دلایل حفظ حریم خصوصی از ساینس خواستهاند از نامهای مستعار برای آنها و دخترشان استفاده کند، اکنون تصمیم گرفتهاند داستان او را بازگو کنند؛ زیرا از آنچه به نظرشان نبود پاسخگویی از سوی پژوهشگران و مؤسسات دخیل در این پروژه است، خشمگین هستند.
پدر خانواده که مهندس نرمافزار است، میگوید: فهمیدن واقعیت درباره این سازوکارهای حفاظتی مفقود شده، اساسا نگاه ما را به کل این پروژه تغییر داده است.
او درخواست کرده است که در این گزارش، خودش جیسون، همسرش لیندا و دخترشان می؛ نامی که در زبان چینی به معنای «زیبا» است، نامیده شوند.
او میگوید: ما متوجه نبودیم که بسیاری از ترتیبات و اقداماتی که در این پروژه انجام شده بود، تا چه اندازه غیرمعمول و خطرناک است.
چهار سال انتظار برای فرزند
جیسون و لیندا چهار سال تلاش کرده بودند تا صاحب فرزند شوند و سرانجام می در اوایل سال ۲۰۱۹ به دنیا آمد. آنها از هر مرحله رشد او شگفتزده میشدند: نخستین کلماتش، نخستین قدمهایش.
وقتی می چهار ساله بود، یکی از مربیان مهدکودک او، لیندا را کنار کشید و گفت می به خوبی سایر کودکان نقاشی نمیکشد یا نمینویسد و مهارتهای زبانیاش نیز به شکل طبیعی رشد نمیکند. مربی به مادرش پیشنهاد کرد که او را برای ارزیابی تخصصی نزد پزشک ببرد.
در ماه مارس سال ۲۰۲۳، پزشکان تشخیص دادند که می به تاخیر تکاملی فراگیر مبتلاست؛ اصطلاحی کلی که میتواند علل بسیار متفاوتی داشته باشد.
متخصصان توضیح دادند که برخی از رفتارهای می با اوتیسم ارتباط دارند.
خانواده سپس مجموعهای از آزمایشها را در مرکز پزشکی کودکان شانگهای انجام دادند. امآرآی مغز، بررسی کروموزومها و پنل آزمایش ژنهای شناختهشده مؤثر بر رشد عصبی همگی نتایج طبیعی داشتند.
سرانجام، توالییابی دقیق بخش بیشتری از دیانای می، سرنخ علت اصلی تأخیر رشد را به دست داد. نقصی در ژنی به نام CHD3 که در نحوه پیچیدهشدن رشتههای دیانای و بستهبندی آنها در قالب کروموزومها درون سلولهای او نقش دارد.
این بستهبندی بر میزان بیان مناسب سایر ژنها، از جمله ژنهایی که در مراحل اولیه رشد مغز نقش دارند، تأثیر میگذارد.
جهشهای ژن CHD3 با تغییر فعالیت ژنها باعث بروز بیماریای به نام سندروم اسنیدرز-بلوک-کامپو (Snijders Blok-Campeau syndrome) میشوند؛ بیماریای که طبق گزارش متن، تنها ۲۳۷ نفر در سراسر جهان به آن مبتلا هستند.
فیلیپ کامپو، متخصص ژنتیک پزشکی در دانشگاه مونترال که در سال ۲۰۱۸ به شناسایی مبنای ژنتیکی این سندروم کمک کرد، میگوید افراد دارای این جهش معمولا امید به زندگی طبیعی دارند، اما علائم بیماری در آنها بسیار متفاوت است.
سر بیشتر مبتلایان کمی بزرگتر از حد معمول است و حدود دو سوم آنها با درجاتی از ناتوانی یا اختلال شناختی مواجهاند.
در موارد متوسط تا شدید، بیماران ممکن است قادر به صحبت کردن نباشند، دچار تشنج و مشکلات قلبی شوند و حفرههای پر از مایع در سرشان ایجاد شود.
به گفته کامپو، برای چنین بیمارانی، درمانهای ویرایش ژنی میتواند متحول کننده باشد.
او میگوید: اما برای کسی که فقط به شکل خفیف تحت تأثیر قرار گرفته است، این موضوع کمی قابل بحثتر است.
می در بخش خفیفتر این طیف قرار داشت، اما لیندا خیلی زود شغلش را ترک کرد تا انرژی خود را صرف تنها فرزندشان کند.
او و جیسون، می را نزد گفتاردرمانگر و کاردرمانگر بردند و برای او حمایتهای آموزشی ویژه فراهم کردند.
این اقدامات تا حدی نتیجه داد. پس از آنکه می را به مهدکودک دیگری منتقل کردند تا یک سال تحصیلی را دوباره بگذراند، به گفته والدینش، بیشتر والدین کودکان دیگر حتی از بیماری او اطلاع نداشتند. لیندا ذاتا فردی خوشبین بود، اما جیسون از بدترین سناریوها میترسید.
این بیماری باعث تحلیل رفتن نمیشود، اما احتمالا با دشوارتر شدن مطالب درسی، فاصله میان می و همسالانش در مدرسه بیشتر میشد.
او همچنین از سایر کودکان لاغرتر بود و توان عضلانی ضعیفی داشت و ممکن بود هرگز نتواند به طور مستقل زندگی کند.
آشنایی با چیو
پس از تشخیص بیماری می در سال ۲۰۲۳، خانواده به یک گروه خصوصی در ویچت پیوستند که در آن والدین کودکان مبتلا به اوتیسم و اختلالات مشابه، تجربیات و توصیههای خود را با یکدیگر به اشتراک میگذاشتند. آنها نخستین بار در همین گروه درباره چیو شنیدند.
چیو که متخصص اختلالات رشد عصبی بود، مدرک دکترای خود را از مؤسسه بیوشیمی و زیستشناسی سلولی شانگهای دریافت کرده بود و مانند بسیاری از دانشجویان مستعد چینی نسل خود، برای انجام دوره پسادکتری به ایالات متحده رفت.
در سال ۲۰۰۹، همزمان با تشدید تلاشهای چین برای بازگرداندن دانشمندان خود به کشور، چیو به دانشگاهی که در مقطع کارشناسی در آن تحصیل کرده بود، بازگشت و در آنجا به فعالیت پرداخت.
او همچنین تلاش کرد علم ژنتیک را برای عموم مردم چین قابلفهمتر کند. چیو یکی از بیش از ۱۰۰ دانشمند چینی بود که در نامهای سرگشاده، ویرایش ژنتیکی جنین توسط هه جیانکویی را محکوم کردند؛ اقدامی که در آن زمان به عنوان یک پروژه خودسرانه و غیراخلاقی شناخته شد.
با این حال، چیو همچنان پتانسیل درمان اختلالات شبیه اوتیسم را که ارتباط ژنتیکی مشخصی دارند، از جمله سندروم رت (Rett syndrome) در ویرایش ژن میدید.
جیسون ایمیلی برای چیو فرستاد و وضعیت می را توضیح داد. او نتایج آزمایشهای ژنتیکی می را نیز پیوست کرد و ایمیل را فرستاد و بیان کرد که توانایی تامین هزینه مالی این روش را دارد.
چیو با ابراز علاقه پاسخ داد. او خیلی زود از جیسون و لیندا دعوت کرد تا در مؤسسه با او دیدار کنند.
چیو آنها را امیدوار کرد. والدین بسیاری از گفتوگوهای خود با چیو و سایر افرادی را که با کارآزمایی می در ارتباط بودند، ضبط کردند؛ زیرا حجم اطلاعات فنی برای آنها بسیار زیاد بود. چیو توضیح داد که ویرایش ژنهای مغز مستلزم وارد کردن ویروسها به مایعی در بخش پایینی ستون فقرات میبود.
با این حال، از آنجا که بیماری او تهدیدکننده زندگی نبود، چیو گفت که برای دریافت تأیید از کمیته اخلاق بیمارستان، استانداردهای بسیار سختگیرانهای وجود خواهد داشت.
او توضیح داد که طراحی و تولید درمان و آزمایش آن روی موشها و میمونها ممکن است تا دو سال زمان ببرد و هیچ تضمینی وجود ندارد که درمان مؤثر باشد.
چیو در یکی از فایلهای ضبطشده گفت، یک مؤسسه معتبر و سطحبالا مانند بیمارستان شینهوا میتواند تضمین کند که هیچ فاجعهای از نظر ایمنی رخ نخواهد داد.
والدین درباره عوارض شدید ناشی از سایر ژندرمانیها، از جمله موارد مرگ، شنیده بودند و میدانستند که بزرگترین خطر، واکنش سیستم ایمنی می به دوز بسیار بالای ویروس خواهد بود.
چیو گفت: تعیین دقیق دوز اهمیت حیاتی دارد، اما تزریق مستقیم ویروسها به مایع نخاعی می، به جای تزریق آنها به خون، تهدید واکنش ایمنی را کاهش میدهد؛ زیرا در این روش ویروسها از کلیهها و کبد عبور نمیکنند و والدین کمکم احساس آرامش بیشتری میکردند.
تأمین مالی درمان
جیسون و لیندا میگویند که اندکی بعد، نخستین پرداختهای خود را به یک بنیاد وابسته به دانشگاهی دیگر انتقال دادند. این پرداخت قرار بود از یک دانشجوی سابق چیو که مسئول طراحی ویرایشگر باز آلی ژنی بود، حمایت مالی کند.
بر اساس اسنادی که Science و Retraction Watch بررسی کردهاند، بخش دیگری از پول آنها به یک شعبه چینیِ یک شرکت مستقر در ایالات متحده منتقل شد؛ شرکتی که قرار بود تولید ویروسها را آغاز کند.
بخشی دیگر نیز به PriMed، یک سازمان پژوهشی قراردادی در استان سیچوان، پرداخت شد که قرار بود مطالعات روی میمونها را انجام دهد.
جرمی شوگرمن، پزشک و متخصص اخلاق زیستی در دانشگاه جانز هاپکینز، میگوید اینکه یک خانواده هزینههای توسعه یک درمان شخصیسازی شده را تقبل کند، موضوع غیرمعمولی نیست.
اما براساس پیامهای متنی که جیسون و لیندا در اختیار خبرنگاران گذاشتهاند، چیو همچنین از این زوج خواسته بود مستقیما به اعضای دیگری از تیم پژوهشی پول پرداخت کنند؛ آن هم از طریق ترتیبات غیررسمی که به تدریج نگرانی بیشتری در والدین ایجاد کرد.
جیسون پس از آنکه متوجه شد تولید ویروسهایی با استاندارد لازم برای استفاده بالینی بیش از ۲۵۰ هزار دلار هزینه خواهد داشت، به یانگ گفت که از نظر مالی به نقطه بحرانی رسیده است.
بر اساس سوابق بانکی، خانواده در نهایت طی پروژه، ۱۳۰ هزار دلار را مستقیما به حساب شخصی یانگ واریز کردند.
با این حال، حدود یک ماه پیش از آنکه می تحت درمان قرار بگیرد، نگرانی بالقوه دیگری درباره این پروژه مطرح شد: نتایج نهایی یک مطالعه سمشناسی روی نخستیها انجام شده بود.
گزارش این شرکت که تاریخ ۱۷ فوریه ۲۰۲۵ را داشت، نتیجه گرفته بود که هر چهار میمونی که این درمان را دریافت کرده بودند، چه در دوز پایین و چه در دوز بالا، به آسیب کبدی متوسط تا شدید مبتلا شدهاند.
یکی از میمونها که دوز بالایی از ویروسها دریافت کرده بود، همچنین نشانههایی از آسیب کلیوی نشان داد.
این آسیب ممکن بود ناشی از یک واکنش شناخته شده در ژندرمانیهای مبتنی بر AAV باشد: میکروآنژیوپاتی ترومبوتیک؛ الگویی از تشکیل لختههای خونی میکروسکوپی که میتواند مرگبار باشد.
از آنجا که تیم PriMed در نخستین ماه پس از تزریق میمونها یعنی در بازه زمانی حیاتی دادهای جمعآوری نکرده بود، مشخص کردن قطعی علت این آسیب غیرممکن است.
جیسون و لیندا میگویند چیو نتایج این مطالعه را برای آنها توضیح داد، اما به نظر میرسید درباره اهمیت آنها نگرانی چندانی نداشت.
در ۱۹ فوریه، خانواده به بیمارستان شینهوا رفتند تا فرم رضایت را امضا کنند و چند آزمایش روی خون می انجام دهند.
در این فرم، میکروآنژیوپاتی ترومبوتیک بهعنوان یکی از عوارض احتمالی ذکر شده بود که در صورت بروز به «درمان فوری» نیاز داشت.
بر اساس فایل ضبطشده توسط والدین، یونگگو یو، پزشک مسئول بخش بالینی مطالعه، به آنها گفته بود پزشکی را برای انجام ژندرمانی انتخاب کرده که سالانه ۳۰۰۰ تزریق نخاعی انجام میدهد.
این پزشک دو روز پیش از آن، در چارچوب یک کارآزمایی بالینی برای آزمایش ژندرمانی چیو برای سندروم رت، همین عمل را روی یک کودک انجام داده بود و هیچ عارضهای رخ نداده بود.
یو همچنین گفته بود که بزرگترین خطر برای می، احتمال وجود پادتن علیه ناقل ویروسی در بدن اوست. آزمایشی که پیش از شروع کارآزمایی انجام شد، نشان داد که می هیچ پادتنی ندارد.
روز درمان
در ۲۳ مارس ۲۰۲۵، یک روز پیش از انجام عمل، خانواده در اتاقی مشترک در بخش شلوغ کودکان مستقر شدند.
وقتی دختر دیگری که در اتاق بود، شروع به گریه کرد، می یکی از عروسکهای پولیشی مورد علاقهاش، یک پرنده آبی، را به او داد.
روز بعد، زمانی که می را به اتاق انجام عمل میبردند، سعی کرد شجاع به نظر برسد.
پزشکی که یو شخصا برای انجام این کار انتخاب کرده بود، سوزنی را بین دو مهره در قسمت پایین کمر می وارد کرد و کمی بیش از یک قاشق چایخوری مایع نخاعی از بدن او خارج کرد تا برای تزریق دارو فضای کافی ایجاد شود.
سپس سرنگها را تعویض کرد و بهآرامی پیستون سرنگ را فشار داد و کانال نخاعی می را از ویروسها پر کرد.
سه روز بعد، می دچار تب شد؛ واکنشی شایع به ویروسهای AAV که انتظار میرفت چند روز طول بکشد. با شروع فروکش کردن تب، چیو سری به او زد. او به جیسون و لیندا اطمینان داد که وضعیت دخترشان به زودی بهتر خواهد شد.
هنگامی که والدین چیو را تا آسانسور بدرقه میکردند، او با هیجان اعلام کرد که مقالهشان در مجله نیچر پس از انجام اصلاحات پذیرفته شده است. سپس اضافه کرد که درمان می حتی بازتاب بسیار گستردهتری خواهد داشت: نخستین ژندرمانی ویرایشگر ژن با هدف قرار دادن مغز. اما وضعیت می بهتر نشد.
از آنجا که او از زمان تزریق دیگر ادرار نکرده بود، این نشانهای از آن است که کلیههایش به شدت آسیب دیدهاند. پزشکان میزان دریافت مایعات او را محدود کرده بودند و می به شدت تشنه شده بود. تعداد پلاکتهای خون او نیز به سطوح خطرناکی کاهش یافت.
این دقیقا همان توالی علائمی بود که در فرم رضایت آگاهانه درباره آن به خانواده هشدار داده شده بود.
با این حال، جیسون و لیندا میگویند در هیچ بخش فرم به صراحت اشاره نشده بود که این عوارض ممکن است به مرگ منجر شوند و این موضوع نیز در هیچ یک از گفتوگوهای آنها با چیو یا سایر پزشکان مطرح نشده بود.
پزشکان می را برای انجام سیتیاسکن کامل بدن بردند و سپس او را با عجله به بخش مراقبتهای ویژه منتقل کردند.
در ۲۴ ساعت بعد، جیسون و لیندا همراه والدین سالمندشان در اتاق انتظار نشستند.
چیو که پس از اطلاع از وخامت وضعیت می به بیمارستان بازگشته بود، به نظر میرسید نمیتواند آنچه را که رخ داده، هضم کند.
او صبح روز بعد نیز همچنان کنار خانواده بود که پزشکی از بخش بیرون آمد و به آنها گفت می فوت کرده است.
علت مرگ: میکروآنژیوپاتی ترومبوتیک
دو روز بعد، کمیته اخلاق بیمارستان یک جلسه اضطراری تشکیل داد و طبق گزارش خود به این نتیجه رسید که مرگ می «قطعا مرتبط» با درمان بوده و علت مرگ: «میکروآنژیوپاتی ترومبوتیک» بوده است.
در هفتههای بعد، لیندا و جیسون میگویند چیو اندوه خود را با خانواده در میان میگذاشت، اما حاضر نبود درباره اینکه چه چیزی اشتباه پیش رفته، صحبت کند.
والدین می میگویند از او خواستند مقاله نیچر را پس بگیرد، زیرا نگران بودند این مقاله بتواند خانوادههای دیگری را که کودکی با شرایط مشابه دارند و همچنین پژوهشگران را گمراه کند. چیو ابتدا موافقت کرد. اما به گفته آنها، سرانجام دیگر به پرسشهایشان پاسخ نداد.
یانگ نیز تمام مبلغی را که برای این پروژه دریافت کرده بود، به خانواده بازگرداند.
در ماه سپتامبر ۲۰۲۵، اداره بهداشت منطقه، بیمارستان را حدود ۳۶۰۰ دلار جریمه کرد؛ دلیل این جریمه، نظارت نامناسب بر کارآزمایی و ثبت نکردن آن به عنوان یک پژوهش با حمایت تجاری در پایگاه داده ملی بود.
طبق گزارش خانواده، یو به عنوان پزشک مسئول در این گزارش نام برده شد و بیمارستان از او خواست در یک جلسه، تذکر و مشاوره شفاهی دریافت کند.
اگرچه شرکت چیو برای این کارآزمایی بیمه گرفته بود، خانواده می میگویند هیچ غرامتی به آنها پیشنهاد نشد.
آنها میگویند خودشان نیز درخواست غرامت نکرده بودند؛ در عوض، خود را سرزنش میکردند که چرا پرسشهای بیشتری مطرح نکردهاند و چرا تا این اندازه به اعتبار و جایگاه چیو اعتماد کردهاند.
واکنشی بسیار کمرنگ
واکنش کمرنگ به مرگ می تفاوت آشکاری با تراژدی جسی گلزینگر در چند دهه قبل دارد. جسی گلزینگر (Jesse Gelsinger) یک جوان ۱۸ ساله آمریکایی بود که در سال ۱۹۹۹ در یکی از نخستین کارآزماییهای ژندرمانی در دانشگاه پنسیلوانیا شرکت کرد و مرگ او به یکی از مهمترین نقاط عطف در تاریخ اخلاق و ایمنی ژندرمانی تبدیل شد.
مرگ گلزینگر به طور گسترده در رسانهها بازتاب یافت و موجب شد حوزه ژندرمانی دست به یک بازنگری اساسی در عملکرد خود بزند.
دانشگاهی که کارآزمایی در آن انجام شده بود، بیش از نیم میلیون دلار جریمه پرداخت کرد و انجام ژندرمانیهای بیشتر در آن دانشگاه نیز متوقف شد.
سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) نیز ویلسون، پژوهشگر اصلی کارآزمایی را به دلیل تخلفاتی که از جمله شامل افشا نکردن واکنشهای نامطلوب مشاهده شده در مطالعات سمشناسی روی نخستیها در فرم رضایت آگاهانه گلزینگر بود، به مدت پنج سال از انجام مطالعات پژوهشی روی انسان منع کرد.
زندگی پس از مرگ می
چند روز پس از مرگ دخترشان، جیسون و لیندا به یک هتل نقل مکان کردند و بعدها به آپارتمان دیگری رفتند. تمام وسایل خانه و داراییهای دخترشان در آپارتمان قدیمی باقی مانده بود و در آنجا قفل شده بود. آنها همچنین ارتباط خود را با برخی از نزدیکترین دوستانشان قطع کردند.
جیسون و لیندا هنوز در سوگ از دست دادن می بودند که در ماه فوریه متوجه شدند نسخهای از مطالعه نیجر پس از فرایند داوری که بیش از یک سال طول کشیده بود، منتشر شده است.
دادههای ژنتیکی خانواده از مقاله حذف شده بود و جملهای که از آنها به دلیل «مشارکت و حمایتشان» تشکر میکرد نیز حذف شده بود.
با این حال، مقاله همچنان درمانی مبتنی بر ویرایش باز ژنی را توصیف میکرد که برای هدف قرار دادن جهش ژنتیکی می طراحی شده بود؛ اما دادههای کاملا جدیدی درباره توانایی این درمان در عملکرد روی مغز میمونها ارائه میکرد.
تیم چیو به درخواست داوران همتا، نمونههای کنترلی را به مطالعه اضافه کرده بود.
اما به گفته مایک روسنر، متخصص بررسی صحت و یکپارچگی تصاویر علمی، به نظر میرسد نمونههای کنترلی در زمانی متفاوت از نمونههای تحت درمان پردازش شدهاند و برای آنها از تنظیمات متفاوت میکروسکوپ استفاده شده است.
این مسئله، مقایسه این نمونهها را دشوار میکند. همچنین به نظر میرسد تمام آزمایشهای اولیه روی موشها دوباره انجام شدهاند.
کامپو که نسخه اولیه مقاله را برای نیچر داوری کرده بود، گفت: زمانی که نسخه اصلاح شده مقاله به دستش رسید، متوجه گستردگی تغییرات نشده بود و آن را تایید کرده بود.
نکته قابل توجه این است که مقاله همچنین هیچ اشارهای به مشکلات کلیوی و کبدی مشاهده شده در مطالعه ایمنی روی نخستیها که برای ارزیابی همین درمان انجام شده بود، نکرده است. این مقاله با استقبال و واکنشهای مثبت روبهرو شد.
در همین حال، رسانه دولتی چین، این پژوهش را «نخستین پرتو امید» برای «خانوادههای بیشماری که از چنین بیماریهایی رنج میبرند» توصیف کرد.
برخی خانوادهها در گروه ویچت جیسون و لیندا نیز گفتند که قصد دارند درباره فرزندان خود با چیو تماس بگیرند. وقتی جیسون و لیندا این مطالب را دیدند، تصمیم گرفتند دست به اقدام بزنند.
آنها شکایتی به رئیس دانشگاه چیو ارائه کردند و خواستار تحقیق درباره این موضوع و ابطال مقاله نیجر شدند؛ با این هدف که از رنج کشیدن کودکان بیشتری جلوگیری شود و خون و اشک ما بیهوده جاری نشده باشد. آنها همچنین میگویند منابع مالی مطالعه باید به طور کامل افشا شود.
فرانچسکا چزاری، سردبیر ارشد بخش علوم زیستی، بالینی و اجتماعی نیچر، میگوید: اگر اطلاعات مرتبط با ارزیابی سردبیرانه مقاله در زمان بررسی آن در اختیار ما قرار گرفته بود، در فرایند تصمیمگیری ما بهدقت مورد ارزیابی قرار میگرفت.
در ۳۰ آوریل، جیسون و لیندا پاسخ دانشگاه را از طریق ایمیل دریافت کردند و پس از آن نیز تماسی تلفنی با آنها گرفته شد و گفته شد که دفتر رئیس دانشگاه اعلام کرده بود که هیچ اقدامی علیه چیو انجام نخواهد داد.
پرداختهایی که به یانگ انجام شده بود نیز صرفا «هزینه خدمات پژوهشی» مربوط به کارآزمایی بالینی تلقی شد؛ هرچند به دلیل رفتارش، یک جلسه رسمی تذکر و اخطار با او برگزار شد.
دانشگاه در مورد مقاله نیچر نوشته بود: این مقاله هیچ ارتباطی با آزمایشهایی که شما هزینه آنها را تأمین کردهاید، ندارد.
زندگی جیسون و لیندا پس از می
ماه گذشته، در جریان یک تماس ویدئویی در زوم، جیسون و لیندا در خانهای با دیوارهای سفید و خالی، درباره اینکه هرکدام چگونه با مرگ می کنار آمدهاند، صحبت کردند.
در بخشهایی از این گفتوگو، لیندا تحت تأثیر احساسات قرار میگرفت و روی خود را از دوربین برمیگرداند، در حالی که جیسون به صحبت کردن ادامه میداد.
به نقل از ایسنا، آنها به یاد آوردند که وقتی اوایل امسال روز تولد می فرا رسید، هیچکدام چیزی به دیگری نگفتند؛ هرچند هر دو تصور میکردند آن روز در ذهن طرف مقابل هست.
در جریان این تماس، لیندا سرانجام برای همسرش تعریف کرد که آن روز را چگونه گذرانده است. در حالی که جیسون سر کار بود، لیندا سرانجام به آپارتمان قدیمی بازگشت و روی تخت می نشست؛ در میان تمام وسایل و لوازم دخترش. وقتی داستانش را تمام کرد، چشمان جیسون پر از اشک شده بود.