شرکت ورو تراپیوتیکس نخستین ویرایش باز در انسان با هدف کاهش کلسترول را با موفقیت انجام داد، اما نگرانی‌های ایمنی پیرامون این فناوری هنوز باقی است.
اولین کارآزمایی در انسان از روش دقیق ویرایش ژن که به‌عنوان ویرایش باز شناخته می‌شود، نتایج امیدوارکننده‌ای را برای بررسی سطح کلسترول نشان داده است.
در این رویکرد درمانی، ترکیبی به نام Verve-۱۰۱ به افراد تزریق می‌شود، که به‌طور دائم یک ژن موسوم به PCSK۹ را در کبد غیرفعال می‌کند. این ژن سطح لیپوپروتئین با چگالی کم (LDL) یا کلسترول بد را کنترل می‌کند، چیزی که عامل اصلی در بیماری های قلبی و عروقی است.
شرکت زیست‌فناوری ورو تراپیوتیکس (Verve Therapeutics) در بوستون، که این فناوری را توسعه داده اعلام کرد که یک بار تزریق Verve-۱۰۱ باعث کاهش میزان LDL در خون تا ۵۵ درصد در شرکت‌کنندگان شد، کسانی که به‌صورت معمول میزان کلسترول بد آنها بالا است.
ریتو تاممن، متخصص قلب و عروق از دانشگاه پیتسبورگ در پنسیلوانیا می‌گوید: «این نتایج، نقطه عطف علمی فوق‌العاده است؛ زیرا اولین بار است که آنها توانسته‌اند نشان دهند که ویرایش یک جفت باز DNA، با استفاده از فناوری CRISPR در انسان، اثر بالینی داشته است. از نظر بالینی، این نتایج امکان دارد که روش جدیدی را برای درمان بیماری‌های عروق کرونر باز کند که می‌تواند به جای مصرف قرص‌های روزانه، افراد را به‌صورت دائمی درمان کند.»
با وجود این نتایج، دو مسئله مرگ و نگرانی‌های ایمنی، روی این فناوری سایه انداخته به‌طوری‌که حتی بعد از انتشار نتایج، سهام این شرکت ۴۰ درصد کاهش یافته است. فاز اول کارآزمایی بالینی در بریتانیا و نیوزلند انجام شده و سال آینده قرار است این کارآزمایی ادامه یابد.
برای ویرایش ژن از ابزاری به نام CRISPR-CAS۹ استفاده می‌شود تا ویرایش‌های بسیار دقیقی را روی یک ژن انجام دهد. این روش توسط تیمی به سرپرستی زیست‌شناس دیوید لیو در دانشگاه هاروارد در کمبریج، ماساچوست، در سال ۲۰۱۸ ارائه شد. ابزار جدید CRISPR بسیار با اطمینان می‌تواند مجموعه‌ای از بیماری‌های ژنتیکی را برطرف کند.
Verve-۱۰۱ از دو مولکول RNA بسته‌بندی شده در یک نانوذره لیپیدی تشکیل شده‌است. یک مولکول mRNA که بازهای آدنین را در DNA و یک مولکول دیگر که با کمک RNA می‌تواند PCSK۹ را شناسایی و ویرایش کند. پس از تزریق، سلول‌های کبدی این نانوذرات را جذب کرده و وارد هسته سلول‌ها می‌کنند جایی که ویرایش ژن انجام می‌شود.
سپس، ویرایشگر پایه یک تغییر تک حرفی را به دنباله ژن PCSK۹ تبدیل و یک پایه آدنوزین را با یک پایه گوانین تعویض می‌کند. این ژن را خاموش و از تولید پروتئین‌های PCSK۹ سلول‌های کبدی جلوگیری می‌کند.