ژن درمانی، شنوایی را برای اولین بار در مدل های موش مسن به آن ها بازگرداند.
به گزارش سیناپرس همدان، انتظار می رود تا سال 2050 از هر 10 نفر یک نفر با نوعی کم شنوایی زندگی کند. از میان صدها میلیون مورد کم شنوایی که افراد در سراسر جهان را تحت تاثیر قرار می دهد، درمان کم شنوایی ژنتیکی اغلب دشوارترین آن ها است.
در حالی که سمعک و کاشت حلزون تسکین محدودی ارائه می دهند، هیچ درمان موجودی نمی تواند این گروه از شرایط ژنتیکی را معکوس یا از آن جلوگیری کند، و دانشمندان را بر آن داشت تا ژن درمانی را برای راه حل های جایگزین ارزیابی کنند.
یکی از امیدوارکننده‌ترین ابزارهای مورد استفاده در این درمان‌ها، ناقل‌های آدنو ویروسی (AAV)، در سال‌های اخیر جامعه کم‌شنوایی را هدف قرار داده است.
علیرغم اینکه این نوع از ناقل ها، قبلاً شنوایی را در نوزاد حیوانات با نقص ژنتیکی نجات داده بودند، هنوز این ناقل در مدل های حیوانی کاملاً بالغ یا مسن تست نشده بودند. از آنجایی که انسان ها با گوش های کاملاً توسعه یافته به دنیا می آیند، این اثبات مفهوم قبل از آزمایش مداخله در انسان های مبتلا به کم شنوایی ژنتیکی ضروری است.
تیمی از محققان از Mass Eye and Ear، یکی از اعضای Mass General Brigham، اخیراً اولین کسانی بودند که با موفقیت کارایی وکتور AAV را در مدل‌های حیوانی مسن نشان دادند، زمانی که آنها یک مدل موش بالغ با جهشی معادل ژن معیوب TMPRSS3 انسانی را توسعه دادند که معمولاً منجر به کاهش شنوایی پیشرونده می‌شود.
همانطور که در Molecular Therapy گزارش شده است، محققان با تزریق یک AAV حاوی ژن TMPRSS3 انسان سالم، شنوایی قوی را در موش های مسن مشاهده کردند.
نویسنده مسئول، ژنگ یی چن، دی. فیل، محقق آزمایشگاه Eaton-Peabody در Mass Eye and Ear گفت: یافته های ما نشان می دهد که یک ژن درمانی با واسطه ویروسی، به تنهایی یا در ترکیب با کاشت حلزون، به طور بالقوه می تواند کم شنوایی ژنتیکی را درمان کند.
این همچنین اولین مطالعه‌ای بود که شنوایی را در موش‌های مسن بهبود داد، که به امکان‌پذیری درمان بیماران DFNB8 حتی در سنین بالا اشاره دارد.
منبع: Molecular Therapy
مترجم: کیانوش کرمی