به گزارش سیناپرس همدان، آمیلوئیدوز قلبی مرتبط با ترانس تیرتین یک بیماری پیشرونده است که با رسوب فیبرهای پروتئین آمیلوئید در قلب مشخص می شود. رسوب فیبریل آمیلوئید دیواره های قلب را ضخیم و سفت می کند و این بیماری به عنوان سندرم قلب سفت نیز شناخته می شود. تجمع فیبریل های آمیلوئید باعث نارسایی قلبی می شود و بیماران از احتباس مایعات، خستگی و آریتمی رنج می برند. این بیماری می تواند ناشی از جهش های ژنتیکی یا مربوط به افزایش سن باشد. پیش آگهی ضعیف است و بیماران درمان نشده به طور متوسط فقط 3 سال زنده می مانند.
در حال حاضر، نتایج یک مطالعه منتشر شده در مجله پزشکی نیوانگلند (NEJM) نوید می دهد که چشم انداز بیماران مبتلا به این بیماری را به شدت تغییر دهد. این مطالعه توسط دکتر پابلو گارسیا-پاویا، سرپرست بخش بیماری‌های قلبی ارثی در بیمارستان دانشگاه پوئرتا د هیرو و محقق در مرکز ملی تحقیقات قلبی عروقی (CNIC) و در شبکه تحقیقاتی قلب و عروق اسپانیا (CIBERCV) انجام شد.
همزمان با انتشار این مطالعه، دکتر پابلو گارسیا-پاویا امروز نتایج اولین کارآزمایی بالینی را با یک داروی حذف آمیلوئید برای درمان آمیلوئیدوز قلبی ارائه کرد.
این مطالعه نشان دهنده پیشرفت بزرگی در درمان این بیماری است. اگرچه درمان های موجود در حال حاضر به طور موثر از تجمع فیبرهای آمیلوئید بیشتر جلوگیری می کند و پیشرفت بیماری را به تاخیر می اندازد، آنها مستقیماً هیچ پروتئین آمیلوئیدی را که قبلاً در قلب رسوب کرده است حذف نمی کنند.
گزینه های درمانی فعلی شامل درمان تثبیت کننده ترانس تیرتین و اقداماتی برای کنترل عوارض قلبی عروقی مرتبط است. تنها مداخله ای که در حال حاضر قادر به بازگرداندن عملکرد قلب در این بیماری است، پیوند قلب است.
تنها دارویی که برای درمان آمیلوئیدوز قلبی مرتبط با ترانس تیرتین تایید شده است، تافامیدیس، یک تثبیت کننده خوراکی ترانس تیرتین است. تافامیدیس شانس بقا را بهبود می بخشد و بستری شدن در بیمارستان را کاهش می دهد. با این حال، علائم بیماری را که قبلاً ایجاد شده اند، معکوس نمی کند.
نتایج اولیه این کارآزمایی که شامل 40 بیمار در فرانسه، هلند، آلمان و اسپانیا بود و توسط دکتر گارسیا پاویا هماهنگ شد، نشان می‌دهد که داروی جدید بی خطر است و به نظر می‌رسد میزان پروتئین آمیلوئید رسوب‌شده در قلب را کاهش می‌دهد.
این داروی جدید که توسط شرکت سوئیسی Neurimmune ساخته شده است، آنتی بادی است که به پروتئین آمیلوئید ترانس تیرتین متصل می شود. این آنتی بادی ابتدا از سلول های B حافظه که از افراد مسن سالم به دست آمده بود جدا شد.
در این مطالعه، از این آنتی بادی برای تحریک سیستم دفاعی خود بیماران استفاده شد که منجر به حذف فیبرهای آمیلوئید قلبی شد. آنتی بادی به صورت داخل وریدی در دوزهای ماهانه فزاینده در طی یک دوره 12 ماهه به بیماران تزریق شد.
دکتر گارسیا-پاویا گفت: بیمارانی که دوزهای آنتی بادی بالاتری دریافت کردند، به نظر کاهش بیشتری در رسوبات آمیلوئید در قلب و بهبود بیشتر در طیف وسیعی از پارامترهای قلبی داشتند.
ژورنال NEJM نتیجه می گیرد که فاز اول مطالعه اثبات مفهوم، ایمنی این درمان را در بیماران نشان می دهد و از آزمایشات بالینی بیشتر این آنتی بادی پشتیبانی می کند.
منبع: New England Journal of Medicine
مترجم: سید سپهر ارومیهء