دارویی که در درمان اختلالات خونی خودایمنی موثر است

به گزارش سیناپرس همدان، بر اساس نتایج گزارش شده از این مطالعه که در سطح جهانی از جمله در مرکز پزشکی دانشگاه جورج تاون انجام شد، بیمارانی که  efgartigimod را، دارویی که برای استفاده در درمان ترومبوسیتوپنی اولیه ایمنی مزمن (ITP) مصرف می‌شود، بهبود قابل توجهی بیشتری در تعداد پلاکت‌ها که برای لخته شدن و توقف خونریزی ضروری هستند، در مقایسه با بیمارانی که دارونما کارآزمایی بالینی ADVANCE IV نشان دادند.

افراد مبتلا به ITP دارای نوعی اتوآنتی بادی (آنتی بادی هایی که علیه پروتئین های خود فرد قرار می گیرند) به نام ایمونوگلوبولین G (IgG) هستند که پاکسازی پلاکت ها را از گردش خون افزایش می دهد و همچنین می تواند تولید پلاکت را کاهش دهد. درمان ITP می تواند بسیار دشوار باشد، به خصوص در بیمارانی که به درمان های قبلی ITP پاسخ خوبی نداده اند.

یافته‌های مطالعه در جلسه عمومی نشست سالانه انجمن هماتولوژی آمریکا در نیواورلئان در 11 دسامبر 2022 توسط کاترین بروم، دانشیار پزشکی در جورج تاون و محقق اصلی در مطالعه بین‌المللی ADVANCE IV ارائه شد.

بروم می گوید: نتایج مطالعه ADVANCE IV پاسخ مهمی را در مورد مزایای بالقوه efgartigimod به عنوان درمانی برای ITP ارائه می دهد. نیازهای برآورده نشده قابل توجهی در درمان ITP وجود دارد.ITP همچنین با خستگی ناتوان کننده همراه است و می تواند اثرات قابل توجهی بر سلامت روان از جمله اضطراب، ترس و افسردگی داشته باشد، به همین دلیل است که یافتن درمان های اضافی برای درمان بیماری بسیار ضروری است.

نرخ سالانه موارد جدید تشخیص داده شده ITP در ایالات متحده حدود 3.3 مورد جدید در هر 100000 نفر در جمعیت عمومی برآورد شده است. در سنین نوجوانی تا 60 سالگی، ITP در زنان شایع تر است.

Efgartigimod مکانیسم اثر جدیدی دارد. سطح IgG را کاهش می دهد در حالی که بر اجزای مهم سیستم ایمنی مانند لنفوسیت ها، تولید IgG یا سیستم ایمنی ذاتی بدن تأثیر نمی گذارد.

ADVANCE IV یک کارآزمایی بالینی دوسوکور فاز III است که در آن 131 بیمار در آمریکای شمالی، اروپا و ژاپن شرکت کردند. شرکت‌کنندگان به‌طور تصادفی برای دریافت efgartigimod یا دارونما به مدت 24 هفته تقسیم شدند. همه بیماران در کارآزمایی تعداد پلاکت پایینی داشتند و قبل از اینکه به طور تصادفی در کارآزمایی تخصیص داده شوند، حداقل یک درمان ITP داشتند. دو سوم از ثبت نام کنندگان سه یا چند درمان قبلی ITP را دریافت کرده بودند.

این دارو که با نام تجاری Vyvgart فروخته می‌شود، تنها برای درمان نوعی میاستنی گراویس، وضعیتی که توسط اتوآنتی‌بادی‌ها ایجاد می‌شود و منجر به قطع ارتباط بین اعصاب و ماهیچه‌ها می‌شود، تایید شده است.

در کارآزمایی ADVANCE IV، بیماران مبتلا به ITP مزمن که efgartigimod را در مقایسه با دارونما دریافت کردند، بهبود قابل توجهی در پاسخ پایدار پلاکتی (به ترتیب 21.8٪ در مقابل 5٪) در حداقل چهار مورد از شش آخرین مورد آزمایش برنامه ریزی شده ، در حدود 50٪ در میان افرادی که به دارو پاسخ دادند، تعداد پلاکت‌ها دو برابر شد، به دست آمد.

پاسخ به دارو در همه انواع بیماران بدون توجه به سن، شدت بیماری، زمان پس از تشخیص، درمان قبلی ITP یا استفاده از سایر داروها مشاهده شد. شایع ترین عوارض جانبی گزارش شده دارو شامل کبودی، سردرد، خون در ادرار و علائمی شبیه بثورات پوستی مربوط به خونریزی بود. هیچ عارضه جانبی جدی مرتبط با درمان گزارش نشده است.

بروم می‌گوید: امید ما این است که با در دسترس بودن درمان‌های بیشتر برای بیماران مبتلا به ITP، بیماران کمتری دچار خونریزی و خستگی شوند که منجر به افزایش کلی کیفیت زندگی آنها می‌شود.

در این کارآزمایی دارو به صورت داخل وریدی تجویز شد. یک کارآزمایی همزمان وجود دارد که دارو را به صورت زیر جلدی یا درست زیر پوست تجویز می‌کند تا ببیند آیا تحویل به این روش با تزریق داخل وریدی قابل مقایسه است یا خیر. نتایج مطالعه زیر جلدی در نیمه دوم سال 2023 منتشر می شود.

بروم که بیماران را در بیمارستان دانشگاه مداستار جورج تاون درمان می کند، می گوید: گام بعدی ما در حال انجام است. ADVANCE-plus یک فرمت باز این کارآزمایی است که با مشاهده شرکت‌کنندگان تا 60 هفته در مقایسه با 24 هفته‌ای که اکنون گزارش می‌کنیم، داده‌هایی در مورد اثربخشی و ایمنی طولانی‌مدت efgartigimod ارائه می‌دهد.

منبع: medicalxpress

مترجم: سید سپهر ارومیهء