سلولهای خونی قرمز یا همان گلبول‌های قرمز خون ماده ژنتیکی ندارند و به همین مساله استفاده از آنها نسبت به سایر شیوه‌های ژن و سلول درمانی، ریسک کمتری به همراه دارد. در این میان، یک شرکت دانش بنیان قصد دارد از گلبول‌های قرمز خون برای حمل انواع مواد دارویی در بدن استفاده کند.
این شرکت دانش بنیان که «روبیوس» (Rubius) نام دارد قرار است نخستین داروی خود را برای یک بیماری بسیار خطرناک ژنتیکی به نام « فنیل کتونوریا» (phenylketonuria) یا به صورت اختصایری PKU تولید و به بازار عرضه کند. در این بیماری، افراد مبتلا نمی‌توانند اسید آمینه فنیل آلانین را هضم کنند. گفتنی است این اسید آمینه در انواع غذاهای دارای محتوای پروتئینی بالا یافت می‌شود. این بیماری در صورتی که درمان نشود به بروز انواع مشکلات بسیار جدی نظیر آسیب‌های مغزی می‌انجامد و در حال حاضر تنها راه درمان آن نیز در پیش گرفتن برنامه غذایی بسیار سخت‌گیرانه و دقیق است.
این شرکت شیوه جدید درمانی PKU را بر روی حیوانات و نیز بر روی سلولهای انسانی در آزمایشگاه مورد آزمایش قرار داده است. این شرکت دانش بنیان قرار است آزمایش بالینی بر روی انسان را نیز از سال آینده آغاز کند.
اما دامنه فعالیت این مجموعه به PKU محدود نمی‌شود و 50 درمان دیگر را نیز بر اساس همین شیوه مهندسی ژنتیکی گلبول‌های قرمز خون طراحی کرده‌اند. این رویکرد می‌تواند به درمان زیستی طیفی از مشکلات نظیر اختلالات خونی، اختلالات سیستم خودایمنی، بیماری‌های عفونی و نیز سرطان بیانجامد.
این فناوری جدید بر اساس پیشرفته‌های نوین صورت گرفته در زمینه تغییر و تولید سلولهای قرمز خونی از سلولهای بنیادین به شیوه کشت شکل گرفته است. پژوهشگران این شرکت دانش بنیان بر اساس شیوه‌های شناخته شده زیست شناسی مولکولی می‌توانند سلولهای بنیادین که از مغز استخوان انسان به دست آمده را دریافت و سلولهای قرمزی تولید کنند. این سلولهای قرمز خونی نیز می‌توانند پروتئین‌های درمانی مشخصی را بر روی سطح و یا درون سلول ایجاد کنند. سلولهای قرمز خونی پستانداران پیش از آنکه به بلوغ کامل برسند، محتوای ژنتیکی خود را به بیرون می‌دهند و به همین دلیل این شیوه درمانی به مراتب خطرات کمتری نسبت به شیوه‌هایی نظیر ژن درمانی و درمان با سلولهای بنیادی (که به مشکلاتی نظیر رشد غیرعادی سلولها و تومور می‌انجامد) دارد.
سلولهای قرمز خونی به مدت چهار ماه در بدن حضور دارند و به این ترتیب می‌توانند مبنایی برای درمان های بلندمدت باشند. این سلولها می‌توانند از طریق سیستم گردش خون به هر جایی در بدن بروند و از محتوای درمانی موجود خود در برابر سیستم ایمنی بدن دفاع کنند.
این پژوهشگران به تازگی در مطالعه خود در زمینه درمان PKU به آنزیم‌هایی برخوردرند که می‌توانند فنیل آلانین را تجزیه کنند. مساله این است که نمی‌توان این آنزیم را به صورت مستقیم به بدن تزریق کرد، زیرا بدن به سرعت آن را از بین برده و موجب واکنش سیستم ایمنی بدن شده و به این ترتیب در آینده امکان درمان با همان آنزیم از بین رفته و اثربخشی آن به شدت کاهش می‌یابد. در مقابل، درمان با استفاده از گلبول‌های قرمز خون این دردسر را ندارد.
بر اساس اعلام این پژوهشگران، آزمایش‌های انجام شده بر روی حیوانات در آزمایشگاه نشان می‌دهد که این شیوه نوین درمانی امیدهای زیادی به همراه دارد. با وجود اینکه نتایج این مطالعات هنوز در قالب مقاله‌ای علمی منتشر نشده است، اما بر اساس گفته‌های این محققان، سلولهای تغییر یافته به کار رفته در این آزمایش‌ها نوعی پادتن در برابر یک ماده سمی باکتریایی خاص تولید می‌کنند که سبب می‌شود این موجودات بارها در برابر مقادیر مرگباری از آن ماده سمی مقاوم شوند.
تولید سلولهای قرمز خونی که از قابلیت ایجاد پروتئین‌های مورد نظر درمانی برخوردارند فقط چند هفته زمان می‌برد و همین مزیت بسیار بزرگی برای این رویکرد نوین است.
با اینکه این شرکت دانش بنیان از بیان جزئیات دیگر درباره قابلیت‌های این شیوه درمانی برای بیماری‌ها و اختلالات دیگر صحبتی به میان نیاورد، اما یکی از اعضای کلیدی این مجوعه اعلام کرد که این شیوه می‌تواند درمان طیف بسیار گسترده‌ای از مشکلات را به همراه داشته باشد.
No tags for this post.