ویرایش دقیق‌تر ژنوم انسان با کشف سیستم جدید

این محققان و از جمله دانشمندانی که نخستین بار سیستم انقلابی CRISPR-Cas9 را برای ویرایش ژنوم پستانداران استفاده کرده بودند، ویژگی‌های زیستی غیرمنتظره سیستم جدید را توضیح داده و نشان دادند که می‌توان آن را برای ویرایش ژنوم‌های سلول‌های انسان، مهندسی کرد.

اریک لندر، رئیس موسسه Broad و یکی از رهبران اصلی پروژه ژنوم انسان گفت: این کار از پتانسل چشمگیری برای پیشرفت مهندسی ژنتیک برخوردار است.وی افزود: این تحقیق نه تنها به نمایش عملکرد سیستم قبلا ناشناخته CRISPR پرداخته، بلکه همچنین نشان می دهد که آنزیم Cpf1 می‌تواند برای ویرایش ژنوم انسان، مهار شده و از ویژگی‌های قدرتمند و چشمگیری برخوردار است. سیستم Cpf1 نشانگر نسل جدیدی از فناوری ویرایش ژنوم است.

محققان به بررسی صدها سیستم CRISPR در انواع مختلف باکتری‌ها پرداخته و به دنبال آنزیم‌هایی با ویژگی‌های سودمند گشتند که برای استفاده در سلول‌های انسان قابل اصلاح هستند.دو کاندید امیدبخش، آنزیم‌های Cpf1 از گونه‌های باکتریایی Acidaminococcus و Lachnospiraceae بودند که محققان نشان دادند می‌توانند موقعیت ژنومی را در سلول‌های انسان هدف قرار دهند.

سیستم جدید Cpf1 به شیوه‌های مختلف از سیستم قبلی Cas9 متفاوت بوده و از پیامدهای مهمی برای تحقیقات و درمان و همچنین برای کسب و کار و مالکیت معنوی برخوردار است.

آنزیم Cas9 در شکل طبیعی خود، مجتمعی را با دو آران‌ای کوچک تشکیل می‌دهد که هر دو برای فعالیت برش مورد نیاز هستند.سیستم Cpf1 سادهتر بوده و تنها به یک آران‌ای نیاز دارد. این آنزیم همچنین کوچکتر از SpCas9 بوده که انتقال آن را به درون سلول‌ها و بافت‌ها آسان می‌کند.

Cpf1 به شیوه متفاوتی از Cas9 به برش دی‌ان‌ای می‌پردازد. زمانی که مجتمع Cas9، دی‌ان‌ای را برش می‌دهد، هر دو رشته را از یکجا بریده و پایانه‌های بی نوکی را ایجاد می‌کند که اغلب در زمان اتصال مجدد، تحت جهش قرار می‌گیرند.با مجتمع Cpf1، برش‌های هر دو رشته انحراف داشته و برآمدگی‌های کوتاهی را بر روی پایانه‌های تحت این انحراف باقی می‌گذارد. این امر به جاگذاری دقیق کمک کرده و محققان را قادر می‌سازد تا یک تکه دی‌ان‌ای را با دقت بیشتری ادغام کنند.به گزارش ایسنا، این تحقیق در مجله Cell منتشر شده است.