این گروه از محققان موفق شدند بیان ژن فلورسانس را در چشم موشهای مورد مطالعه در استانداردهای مناسب به اثبات برسانند. به طور حتم، دستیابی به این تکنیکها می تواند نقش موثری در ارتقای سطح تحقیقات در حوزههای مرتبط داشته و ورود به تحقیقات ژن درمانی را میسر سازد.
نتایج حاصل از این تحقیقات در پنجمین همایش سالیانه تحقیقات چشم پزشکی و علوم بینایی در ایران ارایه شده و جایزه نخست را دریافت کرد.
دکتر زهرا سهیلا سهیلی ،عضو هیات علمی پژوهشگاه ملی مهندسی ژنتیک و زیست فناوری و مدیرگروه تحقیقاتی ساخت وکتورهای ویروسی AAV عنوان کرد: ویروسهای نوترکیب آدنو ویروس (recombinant Adeno-Associated Virus: rAAV) به عنوان یکی از پرکاربردترین وکتورها برای انتقال ژن در ژن درمانی مطرح شده است. کارایی درمانی این ناقل ها در دامنه وسیعی از مدل های حیوانی به اثبات رسیده و هم اکنون استفاده از آنها در بسیاری از بیماریهای تک ژنی، فازهای بالینی خود را پشت سر می گذارد. بیماری زا نبودن این ویروس و ایمنوژنیسیته پایین آن در کنار کارایی و وجود سروتیپهای متعدد، این ناقلها را به عنوان بهترین وسیله در این حوزه معرفی کرده است.
وی افزود: علاوه بر استفاده از ناقل های ژنی AAV در مطالعات کلینیکی بیماریهایی نظیر سیستیک فیبروزیز، دیستروفی عضلانی، پارکینسون، هموفیلی A و البته در بیماریهای چشمی متعددی نظیر LCA، داروهایی نظیر Glybera که بر پایه این ویروس ها تولید شده اند تاییدیه های درمانی ایالات متحده و اروپا را کسب کرده اند. اهمیت ورود به تحقیقات از فاز آزمایشگاهی به فاز آزمون روی موجودات زنده در مطالعات مربوط به بیان ژن ها در سطوح تحقیق و درمان بر کسی پوشیده نیست،
ویروس AAV (Adeno-Associated Virus) یک ویروس خیلی ساده از شاخههای خانواده parvoviridae است و جزء ویروسهای بدون پوشش وکوچک است.
وکتورهای AAV مشتق از ویروس AAV از عملکرد طبیعی خودشان استفاده کرده و ژنها را به سلول تحویل میدهد؛ جهت تولید یک وکتور AAV ، ویروس AAV را با خارج کردن ژن ویروسی و جایگزین کردن آن با ژن درمان کننده (برای تولید پروتئین مربوط) تغییر میدهند.
با استفاده از این روش در حالی که هیچ کدام از ژنهای ویروسی وجود ندارد اتصال سلولی کارا و ساز و کار ورود ژن به وسیله پروتئین پوششی «AAV ویروس» مهیا میشود. فقط قسمتی کوچکی از DNA متعلق به AAV در طرفین این قطعه ژنی درمان کننده در وکتور باقی میماند که حاوی قطعات خودکامل شونده DNA است و این ژنها برای تامین سطح بالایی از بیان ژن درمان کنندهای که وکتور آن را حمل میکند، لازم است.
سادگی این سیستم باعث میشود که گیرندگان وکتورهای AAV در معرض حداقل مقدار مواد خارجی (بیگانه) قرار گیرند.