ویرایش ژن ها در درمان بیماری های میتوکندری
به گزارش سیناپرس، اساسا میتوکندری اندامک خاصی در یوکاریوت ها است که انرژی را سنتز می کند. آنها درصد بسیار کمی از ژنوم کلی انسان را تشکیل می دهند، اما یکی از حیاتی ترین نقش ها را دارند. این اندامک های ویژه توسط ترکیب خاصی از جفت های باز دی ان ای کد گذاری می شوند. شرایط زیادی وجود دارد که این ترکیب ظریف از جفت‌های اصلی دچار یک جهش شود.
متأسفانه، این بیماری ها به عنوان امراض غیر قابل درمان شناخته شده اند. اگرچه به ندرت بروز می کنند، اما معمولاً کشنده و ناامید کننده هستند. خوشبختانه، مطالعه‌ای در دانشگاه کمبریج انجام شده است که درمان آینده نگر جدیدی را برای چنین شرایطی نشان داده است.
پیشرفت در درمان شرایط میتوکندریایی ریشه در فناوری های ویرایش ژن دارد. یک تیم تحقیقاتی در این دانشگاه، یک سری مطالعات را بر روی موش ها انجام داد که نشان داد ویرایش ژن در حیوانات زنده واقعاً امکان پذیر است.به گزارش سیناپرس، به طور متوسط، یک سلول انسانی حدود هزار میتوکندری را در خود جای داده است و باید توجه داشت که در هر نقطه، همیشه میتوکندری آسیب دیده و میتوکندری سالم وجود دارد. سطوح میتوکندری دارای جهش در ارتباط با میتوکندری های بدون جهش وجود می تواند شدت بیماری میتوکندری را تعیین کند.
تلاش برای ویرایش اشتباهات کد گذاری میتوکندری توسط یک تیم زیست شناسی از دانشگاه کمبریج در سال ۲۰۱۸ آغاز شد. این تیم در توسعه ابزاری بیولوژیکی که می تواند به طور انتخابی ژن های معیوب را در میتوکندری هدف قرار داده و از بین ببرد موفق بود. با خلاص شدن از شر این میتوکندری‌های بد، میتوکندری‌های جدید که جهش نداشتند، فضای رشد را فراهم کردند.
به گزارش سیناپرس، به بیان دیگر، تلاش‌های قبلی برای اصلاح نقص های دی ان ای میتوکندری به شدت به سالم بودن سلول‌ها برای تقسیم بستگی داشت.
اخیراً، دکتر مینچوک (Minczuk) و تیم تحقیقاتی اش از فناوری به نام ویرایشگر پایه میتوکندری استفاده کردند. این فناوری برای ویرایش جفت پایه میتوکندری استفاده می شود. این درمان با استفاده از یک ویروس مهندسی شده در گردش خون موش قرار می گیرد.به گزارش سیناپرس، این ویروس و ویرایشگر توسط سلول هایی که در آنجا کار کنند، غرق می شوند. در سلول، ویرایشگر پایه میتوکندری، ترکیبات پایه خاصی از ترکیبات A، C، G و T را تعیین می کند. سپس، پایه دی ان ای را تغییر می دهد و C را جایگزین T می کند. در اصل، این اتفاق نقص هایی را که ممکن است از ترکیب بد جفت‌های باز ناشی شده باشد، اصلاح می کند.
اگرچه این فناوری امیدوارکننده بود، اما مطالعه این فناوری در موش ها کمی چالش برانگیز است زیرا موش ها بیماری های میتوکندریایی ندارند. به این ترتیب، محققان مجبور شدند از موش های کاملا سالم برای آزمایش روش جدید خود استفاده کنند. این مطالعه تا حد زیادی موفقیت آمیز بود، زیرا نشان داد که ویرایش به راحتی انجام پذیر است.
یکی از دانشمندان این پروژه به نام پدرو سیلوا-پینهیرو (Pedro Silva-Pinheiro) اشاره می کند که این اولین بار است که جفت‌های باز دی ان ای میتوکندری‌ها تغییر می کنند. این جهش به این معنی است که دانشمندان اکنون می توانند با موفقیت شرایطی را که در اثر جهش در میتوکندری ایجاد می شود، درمان کنند.
به گزارش سیناپرس، محققان معتقدند که این فناوری می تواند راه نجاتی برای این بیماران مبتلا به بیماری های میتوکندری باشد. با حذف دشواری جایگزینی میتوکندری، این فناوری نقایص میتوکندری را در افراد پیر و جوان به طور یکسان برطرف می کند.
مترجم: سامیه خسروی زاده
منبع: gilmorehealth
