به گزارش سیناپرس، در مراحل اولیه آزمایشات بالینی در دانشگاه آلاباما ، 25 بیمار تحت درمان پس از یک تزریق مبتنی بر ژن درمانی به نام لنتی گلوبین (LentiGlobin)، مقادیر پایدار گلبول قرمز حاوی هموگلوبین تولید کردند.
بیماری سلول داسی شکل یک اختلال ژنتیکی است که باعث تشکیل گلبول های قرمز به شکل هلالی یا داسی می شود که منجر به ایجاد انسداد دردناک در رگ های خونی می شود که می تواند کم خونی، عفونت، سکته مغزی و نارسایی اندام را در پی داشته باشد.
گفتنی است که برخلاف سایر روش های ژن درمانی که ژن‌ها را ویرایش یا خاموش می کنند، لنتی گلوبین یک ژن اصلاح شده را به بدن اضافه کرده که قادر به برنامه ریزی دوباره سلول های خونی بیمار است.
جولی کانتر (Julie Kanter) مدیر کلینیک سلول های داسی شکل بزرگسالان دانشگاه آلاباما در این رابطه می گوید: در این روش درمان، ما ژنی را که باعث بروز بیماری سلول داسی شکل می شود تغییر یا ویرایش نمی کنیم. در عوض، ما از یک ناقل ویروسی برای انتقال ژن جدیدی استفاده می کنیم که هموگلوبین سالم را درون سلول بنیادی می سازد. این روش مانند کد گذاری دستورالعمل های جدید در سلول عمل می کند.
به گزارش سیناپرس، هموگلوبین جدید که HbAT87Q نامیده می شود، اندکی با هموگلوبین معمولی متفاوت است و احتمال کمتری وجود دارد که باعث بدشکل شدن گلبول های قرمز خون شود. این هموگولوبین همچنین می تواند با دقت بیشتری در داخل سلول اندازه گیری شده و به پزشکان اجازه می دهد تا بدانند که بیمار به تنهایی چه مقدار از هموگلوبین جدید تولید می کند.
اگرچه ژن درمانی امیدوارکننده به نظر می رسد، اما محققان می گویند برای اطمینان از ایمن و موثر بودن لنتی گلوبین در درازمدت، به مطالعات پیشرفته تری نیاز است.
کانتر در ادامه توضیح داد: باید مطمئن شویم که این روش هم درد را کاهش می دهد و هم تمام بحران های درد را متوقف کرده و هم از آسیب اندام های سلول داسی شکل جلوگیری می کند. برای تکمیل این تحقیقات باید بیمارانی را که با این روش درمان می شوند برای دو بازه زمانی پانزده ساله تحت نظر قرار داده و عملکرد اندام آنها را در مقایسه با کسانی که این درمان را انجام نداده‌اند، اندازه گیری کنیم.
به گزارش سیناپرس، افراد مبتلا به بیماری سلول داسی شکل بیش از صد سال است که سختی های شدیدی را تحمل کرده اند. آنها داروها و درمان های کمتری نسبت به بسیاری از بیماری های دیگر در اختیار داشته اند. پیوند مغز استخوان و سلول های بنیادی در حال حاضر تنها درمان بیماری سلول داسی شکل است که اغلب با چالش یافتن شخص اهدا کننده همراه است.
مترجم: مهدی فلاحی پناه
منبع: painnewsnetwork