درمان کم خونی با دستکاری ژن ها

تحقیقات جدید نشان می دهد که تغییر تنها یک کد دی ان ای گلبول  قرمز خون انسان می تواند باعث بهبودی بیماری آنمی کم ‌خونی داسی شکل (sickle cell anemia) و سایر بیماری های مربوط به خون شود .

به بهانه این دستاورد گفتگویی با مرلین کروسلی (Merlin Crossley) رئیس بخش علوم دانشگاه نیو ساوت ولز (University of New South Wales) استرالیا و سرپرست تیم تحقیقاتی که توانسته این روش درمانی جدید را برای درمان بیماری های خونی ایجاد کند ، انجام شده است .  لازم به توضیح است که وی  در رابطه با علوم بیوشیمی ، زیست شناسی مولکولی و ژنتیک مولکولی فعالیت های تحقیقاتی مهمی را انجام داده است . این تیم در پروژه تحقیقاتی خود در نظر داشتند تا برای درمان بیماری های خونی تولید هموگلوبین های حامل اکسیژن خون را افزایش دهند .

هدف تیم تحقیقاتی شما در انجام افزایش تولید هموگلوبین های حامل اکسیژن خون چه بوده است؟

افزایش تولید هموگلوبین های حامل اکسیژن خون به بهبودی بیماری کم ‌خونی داسی شکل (sickle cell anemia) و سایر بیماری های مربوط به خون کمک خواهد کرد . بیماری کم ‌خونی داسی شکل (sickle cell anemia) یک اختلال خونی بوده که با هموگلوبین معیوب شناخته می شود و از بیماری های ژنتیکی است . هموگلوبین های طبیعی صاف و گرد هستند در حالی که در این بیماری سلول های هموگلوبین به صورت داسی شکل و سفت بوده و عبور سلول های خون را از مویرگ ها  با دشواری رو به رو کرده  و باعث اختلال در انتقال اکسیژن می شوند . 

از فعالیت های تحقیقاتی خود  در این رابطه بگویید

با استفاده از تکنیک ویژه ای که این تیم پژوهشی آن را ایجاد کرده ، موفق به ارائه درمانی بر اساس جهش ژنتیکی شده ایم . آزمایش  این  جهش ژنتیکی طبیعی و مفید نشان می دهد که سلول های دوباره فعال شده یک ژن خفته ، در بطن فعال می شود . لازم به ذکر است که معمولا این تحول پس از پیدایش انجام می شود. استفاده از  کد جهش ژنتیکی مرتبط  با سلول های قرمز خون به وسیله پروتئینی شناخته شده به نام TALENs  انجام می شود  که می تواند به طراحی یک ژن در نقطه ای خاص پرداخته و قطعه مورد نظر از دی ان ای اهدا کننده را ارائه دهد .

مطالعات آزمایشگاهی ما باعث اثبات مفهوم تغییر تنها کد دی ان ای موجود در یک ژن شد که می تواند علائم کم خونی داسی شکل ، تالاسمی و بیماری های ژنتکی خونی را کاهش دهد .

تغییر کد دی ان ای سلول های قرمز خون در این روش ابداعی جدی ، از چه خطراتی برخوردار است ؟

 من تاکید می کنم که این روش جدید بی خطر و موثر است چرا که تنوع ژنتیکی خوبی که ما معرفی کردیم ، در حال حاضر در طبیعت وجود دارد اما این مساله را متذکر می شوم که مطالعات و بررسی های بیشتری نیاز است تا آزمایش های این روش جدید را بر روی انسان ها آغاز کنیم .

آنچه را که ما باید در مورد هموگلوبین در این مساله بدانیم را توضیح دهید ؟      

بدن انسان دو نوع هموگلوبین تولید می کند. یکی از این هموگلوبی ها در طول مرحله جنینی با میل ترکیبی بیشتر به اکسیژن تولید می شوند و دیگری در مرحله پس از تولد زمانی که تولید هموگلوبین جنینی متوقف می شود، تولید می شود . جهش موثر بر هموگلوبین بالغ از شایع ترین جهش های ژنتیکی انسان محسوب می شوند . به طور متوسط 5 درصد از جمعیت جهان از ژن هموگلوبین بالغ معیوب برخوردار هستند .    

در چه حالتی فرد ؛ بیماری های خونی را به ارث می برد ؟

 افرادی که به بیماری های کم ‌خونی داسی شکل (sickle cell anemia) و تالاسمی مبتلا هستند ، دارای دو ژن جهش یافته بوده که یکی را از پدر و دیگری را از مادر به ارث برده اند . این گونه افراد برای داشتن زندگی طولانی تر به طور مداوم به انتقال خون پرداخته و از دارو استفاده می کنند .

در این روش جدید که تیم تحقیقاتی شما آن را ابداع کرده، چگونه این بیماری ها را درمان می کنید ؟

در این روش جدید، جهش هدایت شده ای در ژن ها ایجاد شده و باعث می شود تا ژن هموگلوبین تولید شده در مرحله جنینی متوقف نشود و تولید آن در تمام دوره زندگی ادامه پیدا کند . این روش باعث می شود تا علائم بیماری زای بیماری های خونی به طور قابل توجهی کاهش پیدا کند .

 

لازم به ذکر است که این پژوهش های جدید و نتایج حاصل از آن در آخرین شماره مجله ارتباطات طبیعت (Nature Communications) منتشر شده و در دسترس است .

 

No tags for this post.

نوشته های مشابه

دیدگاهتان را بنویسید

نشانی ایمیل شما منتشر نخواهد شد. بخش‌های موردنیاز علامت‌گذاری شده‌اند *

دکمه بازگشت به بالا