درمان لاعلاج ترین بیماری های جهان با دستکاری ژن

 ALS یا بیماری اسکلروز جانبی آمیوتروفیک موجب تخریب پیشرونده و غیرقابل ترمیم در دستگاه عصبی مرکزی (مغز و نخاع) و دستگاه عصبی محیطی می‌شود. این بیماری منجر به از دست رفتن تدریجی عملکرد عضلات (به ویژه عضلات مخطط) می‌گردد و با تضعیف ماهیچه‌ها بتدریج فرد به فلج عمومی مبتلا می‌شود. به طوری که توانایی هرگونه حرکتی از شخص سلب خواهد شد. معمولاً مبتلایان به این بیماری مدت زمان زیادی زنده نمی‌مانند.

بیماری هانتینگتون هم باعث کاهش شدید کنترل عضلانی، اختلال هیجانی و تداخلات آسیب‌شناختی (پاتولوژیک) در یاخته‌های مغز می‌شود.

پژوهشگران دانشگاه سن دیه گو بعد از سال ها تحقیق و بررسی به یک روش عملی برای دستکاری RNA ها(سه مولکول درشت اصلی که وجود آن برای همهٔ گونه‌های شناخته شدهٔ زیستی، ضروری است) دست یافته اند که RCas۹ نام دارد و از طریق آن می توان اشتباهات مولکولی که منجر به ابتلا به دو بیماری فوق الذکر می شود را برطرف کرد.

این دستاورد بزرگ علمی از طریق ایجاد تغییراتی در برخی آنزیم های هدف در مولکول های RNA رخ داده است و نتیجه آن در آزمایشگاه اصلاح و بازسازی تقریبا تمامی RNA های آسیب دیده یک سلول در ماهیچه فردی بیمار بوده است.

دانشمندان در تلاش هستند تا با ارتقای این روش از صحت اجرای آن در شرایط غیرآزمایشگاهی نیز اطمینان حاصل کنند. چالش اصلی استفاده از روش RCas۹ در محیط عادی و در قبال سلول های بدن انسان است. باید توجه داشت که دو بیماری ALS و هانتینگتون تا به امروز لاعلاج بوده اند و هیچ درمان قطعی برای آنها یافت نشده است.