دستیابی به فناوری انتقال ژن توسط حامل ویروسی AAV

این گروه از محققان موفق شدند بیان ژن فلورسانس را در چشم موش‌های مورد مطالعه در استانداردهای مناسب به اثبات برسانند. به طور حتم، دستیابی به این تکنیک‌ها می تواند نقش موثری در ارتقای سطح تحقیقات در حوزه‌های مرتبط داشته و ورود به تحقیقات ژن درمانی را میسر سازد.

 نتایج حاصل از این تحقیقات در پنجمین همایش سالیانه تحقیقات چشم پزشکی و علوم بینایی در ایران ارایه شده و جايزه نخست را دريافت كرد.

دکتر زهرا سهیلا سهیلی ،عضو هیات علمی پژوهشگاه ملی مهندسی ژنتیک و زیست فناوری و مدیرگروه تحقیقاتی ساخت وکتورهای ویروسی AAV عنوان کرد: ویروس‌های نوترکیب آدنو ویروس (recombinant Adeno-Associated Virus: rAAV) به عنوان یکی از پرکاربردترین وکتورها برای انتقال ژن در ژن درمانی مطرح شده است. کارایی درمانی این ناقل ها در دامنه وسیعی از مدل های حیوانی به اثبات رسیده و هم اکنون استفاده از آنها در بسیاری از بیماری‌های تک ژنی، فازهای بالینی خود را پشت سر می گذارد. بیماری زا نبودن این ویروس و ایمنوژنیسیته پایین آن در کنار کارایی و وجود سروتیپ‌های متعدد، این ناقل‌ها را به عنوان بهترین وسیله در این حوزه معرفی کرده است.

وی افزود: علاوه بر استفاده از ناقل های ژنی AAV در مطالعات کلینیکی بیماری‌هایی نظیر سیستیک فیبروزیز، دیستروفی عضلانی، پارکینسون، هموفیلی A و البته در بیماری‌های چشمی متعددی نظیر LCA، داروهایی نظیر Glybera که بر پایه این ویروس ها تولید شده اند تاییدیه های درمانی ایالات متحده و اروپا را کسب کرده اند. اهمیت ورود به تحقیقات از فاز آزمایشگاهی به فاز آزمون روی موجودات زنده در مطالعات مربوط به بیان ژن ها در سطوح تحقیق و درمان بر کسی پوشیده نیست،

 ویروس ‏AAV‏ (‏Adeno-Associated Virus‏)‏ یك ویروس خیلی ساده از شاخه‌های خانواده ‏parvoviridae‏ است و جزء ویروس‌های بدون پوشش وكوچك است.

وكتورهای ‏AAV‏ مشتق از ویروس ‏AAV‏ از عملكرد طبیعی خودشان استفاده كرده و ژن‌ها را به سلول تحویل می‌دهد؛ جهت تولید یك وكتور ‏AAV‏ ، ویروس ‏AAV‏ را با خارج كردن ژن ویروسی و جایگزین كردن آن با ژن درمان كننده (برای تولید پروتئین مربوط) تغییر می‌دهند.

با استفاده از این روش در حالی كه هیچ‌‏‎ ‎كدام از ژن‌های ویروسی وجود ندارد اتصال سلولی كارا و ساز و كار ورود ژن به وسیله پروتئین پوششی «‏AAV‏ ویروس» مهیا می‌شود. فقط قسمتی كوچكی از ‏DNA‏ متعلق به ‏AAV‏ در طرفین این قطعه ژنی درمان كننده در وكتور باقی می‌ماند كه حاوی قطعات خودكامل شونده ‏DNA‏ است و این ژن‌ها برای تامین سطح بالایی از بیان ژن درمان كننده‌ای كه وكتور آن را حمل می‌كند، لازم است.‏

سادگی این سیستم باعث می‌شود كه گیرندگان وكتورهای ‏AAV‏ در معرض حداقل مقدار مواد خارجی (بیگانه) قرار گیرند. 

No tags for this post.