درمان سه فرد مبتلا به بیماری‌های وراثتی با فناوری کریسپر
دو بیمار مبتلا به تالاسمی و یک بیمار مبتلا به کم‌خونی داسی‌شکل، پس از اصلاح ژنتیکی سلول‌های بنیادی مغز استخوان با فناوری کریسپر، دیگر به انتقال خون که معمولا برای درمان نوع شدید این بیماری‌های وراثتی به کار می‌رود، نیاز نخواهند داشت.
پژوهشگران در این آزمایش، برای نخستین بار از فناوری کریسپر برای درمان اختلالات ژنتیکی وراثتی استفاده کردند. "هایدار فرانگول"(Haydar Frangoul)، پژوهشگر "موسسه پژوهشی سارا کانون"(SCRI) و از پژوهشگران این پروژه گفت: نتایج این آزمایش نشان می‌دهند که می‌توان بیماران مبتلا به تالاسمی بتا و کم‌خونی داسی‌شکل را با روش جدیدی درمان کرد.
تالاسمی بتا و کم‌خونی داسی‌شکل، بیماری‌هایی هستند که در اثر جهش‌هایی ایجاد می‌شوند که هموگلوبین را تحت تاثیر قرار می‌دهند. کسانی که به انواع شدید این بیماری‌ها مبتلا هستند، به تزریق منظم خون نیاز دارند.
این پژوهش جدید، الهام‌بخش ابداع درمان‌هایی شده است که هموگلوبین جنینی را تقویت می‌کنند. پژوهشگران در این آزمایش که با همکاری شرکت‌های "CRISPR Therapeutics" و "Vertex" انجام شده، سلول‌های بنیادی مغز استخوان را از بدن افراد خارج کردند و سپس ژنی را که به تولید هموگلوبین جنینی منجر می‌شود، با استفاده از فناوری کریسپر غیرفعال کردند.
سلول‌های باقی مانده مغز استخوان، با شیمی‌درمانی از بین می‌روند و سپس، سلول‌های اصلاح شده جای آنها را می‌گیرند اما شیمی‌درمانی می‌تواند عوارض جانبی جدی از جمله ناباروری را به همراه داشته باشد.
دو بیمار مبتلا به تالاسمی که با این روش درمان شده‌اند، از زمان درمان تاکنون دیگر به تزریق خون نیاز پیدا نکرده‌اند. بیماران مبتلا به کم خونی داسی شکل نیز ۹ ماه پس از درمان، نیازی به تزریق خون نداشتند.
"مارینا کاوازانا"(Marina Cavazzana)، از پژوهشگران این پروژه گفت: نتایج این پژوهش، عالی هستند. با این که این سه بیمار، برخی عوارض جانبی ناشی از شیمی‌درمانی را متحمل شده‌اند اما اصلاح ژن کریسپر، روشی ایمن به نظر می‌رسد. در هر حال بیماران باید بقیه عمر خود مورد بررسی باشند تا از عدم وجود عوارض جانبی اطمینان حاصل شود.
در مجموع پنج نفر با این روش تحت درمان قرار گرفته‌اند. این آزمایش به خاطر شیوع کروناویروس، به حالت تعلیق درآمده بود اما اکنون از سر گرفته شده است.
منبع:ایسنا
No tags for this post.
